新药研究概要
袁秉祥
西安交通大学医学院
029-82657468
ybx@.
概要论述新药研究的基本程序、主要
内容和技术评价所涉及到的药学和药理
学基本理论、技术要求和政策法规。
新药研究概要
第一章 新药和新药研究法规
一、新药概念
1．新药定义
新药：未曾在中国境内上市销售的药品,新药管理
已上市改变剂型和给药途径药品：按新药管理。
已上市增加适应症药品：按补充申请管理(临床试验)。
仿制药品(已有国家标准)：已在境内上市销售药品，
按仿制药品管理。
医疗机构配置制剂：按非国家标准管理
二．新药注册分类
新药分类
① 化学药品；
② 中药、天然药物；
③ 生物制品；
④ 麻醉药品、精神药品；
⑥ 医疗用毒性药品；
⑦ 放射性药品；
⑧ 生物体外诊断试剂。
1.中药、天然药物分类
药品注册分类
1) 未在国内上市销售的从中药、天然药物中提取的有
效成份及其制剂。
2) 新发现的药材及其制剂。
3) 新的中药材代用品。
4) 药材新的药用部位及其制剂。 。
5) 未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中
提取的有效部位及其制剂 。
药品注册分类
1. 中药、天然药物分类
6) 未在国内上市销售的中药、天然药物复方制剂。
7) 改变国内已上市销售的中药、天然药物给药途径的
制剂。
8) 改变国内已上市销售中药、天然药物剂型的制剂。
9) 已有国家标准的中药、天然药物。
* 取消了注射剂型
2. 化学药物注册分类
1）未在国内外上市销售的药品：
①通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂；
②天然物质中提取或者通过发酵提取新的有效单体及其制剂；
③用拆分或者合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及其
制剂；
④由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物；
⑤新的复方制剂。
⑥已在国内上市销售的制剂增加国内外均未批准的新适应症。
药品注册分类
2. 化学药物注册分类
2）改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。
3）已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：
①已在国外上市销售的制剂及其原料药，和/或改变该制剂的
剂型，但不改变给药途径的制剂；
②已在国外上市销售的复方制剂，和/或改变该制剂的剂型，
但不改变给药途径的制剂；
③改变给药途径并已在国外上市销售的制剂。
④国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新适应症；
药品注册分类
2. 化学药物注册分类
4）改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素）
，但不改变其药理作用的原料药及其制剂 。
5）改变国内已上市销售药品的剂型，但不改变给药途径的
制剂。
6）已有国家药品标准的原料药或者制剂。
药品注册分类
3．生物制品注册分类
1）未在国内外上市销售的生物制品。
2）单克隆抗体。
3）基因治疗、体细胞治疗及其制品。
4）变态反应原制品。
5）由人的、动物的组织或者体液提取的，或者通过
发酵制备的具有生物活性的多组份制品。
6）由已上市销售生物制品组成新的复方制品。
药品注册分类
3．生物制品注册分类
7）已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的生物制
品。
8）含未经批准菌种制备的微生态制品。
9）与已上市销售制品结构不完全相同且国内外均未上
市销售的制品（包括氨基酸位点突变、缺失，因表达
系统不同而产生、消除或者改变翻译后修饰，对产物
进行化学修饰等）。
10）与已上市销售制品制备方法不同的制品（例如采
用不同表达体系、宿主细胞等）。
药品注册分类
3．生物制品注册分类
11）首次采用DNA重组技术制备的制品（例如以重组技
术替代合成技术、生物组织提取或者发酵技术等）。
12）国内外尚未上市销售的由非注射途径改为注射途
径给药，或者由局部用药改为全身给药的制品。
13）改变已上市销售制品的剂型但不改变给药途径的
生物制品。
14）改变给药途径的生物制品（不包括上述12项）。
15）已有国家药品标准的生物制品。
药品注册分类
二、新药管理
《中华人民共和国药品管理法》：江泽民主席签发，
2001年12月1日实施。国家法律，原则性法律条款。
《中华人民共和国药品管理法实施条例》：朱鎔基总
理签发，2002年9月15日实施。落实性法规。
《药品注册管理办法》：国家食品药品监督管理局
（SFDA）郑筱萸局长签发，2002年12月1日实施。具
体操作规范。
新的《药品注册管理办法》 2005年5月1日实施。
（《技术指导原则》或《指南》： SFDA颁布）
1.法律和法规
2.药品管理机构
国家食品药品监督管理局（SFDA）：审批，监
督和管理。
省级食品药品监督管理局（PDA）：审批，监
督和管理。
地市级食品药品监督管理局：监督和管理。
三、新药管理规范
㈠ 药品注册申请
1．新药申请：新药（未在国内上市销售的药
品）的注册申请。已上市药品改变剂型、改变
给药途径按新药管理。
2．已有国家标准药品的申请：生产已经由
SFDA颁布的正式标准的药品注册申请（仿制
药品）。
3．进口药品申请：境外生产的药品在境内上
市销售的注册申请。
4．补充申请：①上述三种申请批准后或审批过程中
改变原批准事项的注册申请,如已批准的临床研究申
请相应变更；②新药技术转让； ③进口药品分装；
④药品试行标准转正。
5．非处方药申报：符合非处方药规定的药品可同时
申请非处方药。由SFDA公布，不需要执业医师和助
理医师处方，消费者自行判断、购买和使用的药物。
6．药品再注册：有效期满后继续生产和进口药品的
申报。
7.医疗机构制剂申报。
新药注册申请基本程序
1．新药临床研究的审批：获得临床试验批件
完成临床前研究（药学、药理学、安全性，GLP认证）
‥‥→填写《药品注册申请表》‥‥→向省级药品监
督管理局申请，报送技术资料、药物实样、专利（药物、
处方、工艺等）、权属状态说明和不侵权保证书‥‥→
形式审查‥‥→现场考察‥‥→抽查样品
…→向指定的药品检验所发出注册检验通知
…→复核药品标准…→省级药品监督管理局将新药临床
研究申请资料（申报资料及审查意见、考察报告、检验
报告及复核意见、药物实样）上报国家药品监督管理局，
并通知申请者…→审查受理…→发给受理通知单…→
组织药学、医学和其他专家技术审评…→发出《药品临
床研究批件》（批准或退审）。
2．新药生产的审批：获得药品生产许可证
完成药品临床研究（Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验，GCP认证）
…→向省级药品监督管理局报送临床研究资料和变更及
补充资料（同时向中国药品生物生物制品检定所报送制
备标准品的原料药）…→形式审查…→生产现场考察
（取得GMP剂型认证的车间）
…→抽取3个生产批号样品
…→向指定的药品检验所发出注册检验通知…→
样品检验…→检验报告书上报国家药品监督管理局、
抄报省级药品监督管理局和申请者
…→国家药品监督管理局审查受理，发给受理通知单
…→对资料全面审评
…→发出《药品注册批件》，批准发给新药证书：药
品批准文号
…→发布该药品注册标准和说明书
新药生产的审批
新药生产的审批
…→在具备《药品生产许可证》和GMP认证的车间内
生产…→上市
…→Ⅳ期（监测期，不超过5年，每年向省级药品监
督管理局汇报），2年内必须投入生产
…→填写《药品注册申请表》，申请国家标准的药品
注册…→正式注册。
3、进口药品的申报与审批
填写《药品注册申请表》，报送技术资料、样品、证明文件
（境外上市许可或GMP认可）…→向国家药品监督管理局申请
…→形式审查合格，发给受理通知单…→中国药品生物制品检
定所进行注册检验…→检验报告书、复检意见、药品标准报送
国家药品监督管理局…→审评…→发给《药物临床研究批件》
…→临床研究→临床研究结束…→全面审评
…→ 发给《进口药品注册证》。
香港、澳门、台湾的制药厂商发给《医药产品注册证》
4．已有国家标准药品的申报与审批（生产申请）
《药品生产许可证》和《GMP》认证，填《药品注册申请表》‥
→向省级药品监督管理局报送技术资料、实样‥→形式审查
…→生产现场考察‥→
SFDA审评‥→新药生产审批‥→《药品注册批件》批准文号
‥→需要进行临床研究，发给《药物临床研究批件》
‥→需要进行药效和安全评价，暂停受理和审批
5．非处方药（OTC）的申报与注册
OTC：无须执业医师和助理医师处方，自行判断、
购买和使用的药品。
1．申请注册药品可同时申请非处方药：
1）已有国家药品标准，生产或进口的非处方药。
2）非处方药改变剂型，不改变适应症、剂量和给药
途径，一般无须做临床试验。口服固体制剂应做生物
等效性试验。
3）非处方药活性成分组成的新复方制剂，应说明处
方依据，必要时进行临床试验。
4）符合国家非处方药注册申请有关规定。
2．经广泛临床应用后，按处方药注册的药品可申请转
为非处方药，按非处方药可转为处方药。
三、新药管理规范
药学研究；药理毒理研究；临床研究。
1．药品安全性评价研究必须执行GLP（SFDA与国
家科技部制订）。
2．药品临床研究必须执行GCP（SFDA与国家卫生
部制订）。
3．中药栽培必须执行GAP （SFDA与国家中医药管
理局制订）。
㈡ 药品研究及其管理
㈢ 药品生产及其管理
1．办理《药品生产许可证》：向省级PDA申请筹建
…→验收…→《药品生产许可证》（有效期5年）
…→工商局登记注册…→成为合法企业。
2．GMP认证：
PDA负责组织认证（静态、动态），跟踪监督和日
常监督。
SFDA负责进行指导监督，对注射剂、放射性药品
和某些生物制剂的GMP认证。
3．药品委托生产认证：《药品生产许可证》+ GMP
认证。禁止委托品种：疫苗、血液制品等。
生产企业办理《药品生产许可证》和《GMP》认证
㈣ 药品经营管理（GSP）：
《药品经营许可证》+ 执业药师证书
㈤ 医疗机构药剂管理：《医疗机构药剂许可证
》
㈥ 药品价格和广告管理：药品招标
四、新药知识产权
1．新药专利保护范围：药品组方、工艺、适用范围
的发明专利申请保护，保护期10～15年。
2．新药申报时应提供不侵权保证书。
3．新药行政保护：检测期（小于5年），不得批准
国内企业其他企业生产和进口，不能限制国外企业
进口。
4．仿制药品注册申请可在专利到期前2年可提出
