药物经济学研究的应用
董亚琳
西交大医学院一附院药学部临床药学室
问题1：如何确定国家基本药物
定义：基本药物是可以满足人们卫生保健需求的药物。必须保证随时能够获取足够数量和适当的剂型。
基本药物的遴选范围小，可提高医疗保健和管理水平，降低费用。
基本药物并非针对较低收入国家或低质量药物。
以循证医学为基础遴选基本药物
应基于
需求-疾病患病率
疗效和安全性证据
成本-效果证据
不应基于
要求
处方医师的个人喜好
鼓励/利润
问题2
您被要求对一份制定急性心肌梗死治疗管理方案的提案进行评价。
目前的临床管理方案建议使用溶栓剂凝血酶（假设性的）。最近一种新药Klotgon引起了您的注意。一项大型随机实验比较了这两种药物随机给药30天后主要终点死亡率的影响。
您还知道非致死性心肌梗死的平均生存期是8年
＄1,000
7例死亡
Klotgon
＄200
10例死亡
凝血酶
－
15例死亡
未治疗
每例患者药物费用
100例患者结果
治疗
请回答下面的问题
如果医院预算无限，而现在有1,000例患者需要治疗，如果患者采用凝血酶治疗，将比不治疗多挽救多少生命？如果患者采用Klotgon 治疗，将比不治疗多挽救多少生命？
如果医院用于购买溶栓剂的预算是＄200,000，可以治疗多少患者，每种药物与完全不治疗相比可以挽救多少生命？
与不积极治疗相比较每种溶栓药物每减少一例死亡增加的成本是多少？
与不积极治疗相比较，每种溶栓药物的增量成本—效果比（ ICERs）是多少，成本—效果比以每增加一个生命年的增量成本计算？
主要内容
药物经济学概述
研究方法
应用研究综述
研究过程举例
一、概述
全球性的药品费用急剧上涨
①1985-1992年间，美国药品价格的上升幅度是其它消费品的2-3倍；
②我国药品费用占卫生事业费用的比例高达50%左右，药品费用年增长率约为30%，远高于10%左右的国民生产总值增长率。
药物经济学（pharmacoeconomics）以卫生经济学为基础而发展起来的一门边缘科学，它是将经济学基本理论、方法、分析技术运用于临床治疗过程，并以药物流行病学的人群观念为指导从全社会角度开展研究，以最大限度地合理利用现有医药卫生资源的综合性应用科学。
药物经济学是利用微观经济学的评价方法对药物治疗的干预措施进行评价，其原理是基于卫生经济学中的投入产出分析方法，既比较项目或方案之间的投入（成本）和产出（结果），并进行相关的决策分析。
两大要素
投入 产出
资源消耗 健康改善
药学服务
国外研究现状
随着世界范围卫生费用的普遍上涨，发达国家把抑制医疗费用增长过快作为国家发展的一项重要政策，对药物使用的各种因素综合比较，进行全面而系统的研究。
国外研究现状
药品定价、药品补偿和共付
制定地区或医院的用药目录诊疗常规，促进合理用药控制药品费用等方面。
帮助政府制定并完善基本药物目录或医疗保险的药物报销目录。
国外研究现状
任务：鉴别、测量和对比药物治疗与其它治疗方案，或不同药物治疗方案所产生的经济效果的相对值。
比较不同医疗或社会服务项目的经济效果。
有助于抑制医疗费用增长过快。
有助于新药的开发和研究。
国外研究现状
欧洲是利用药物经济学研究结合指导临床合理用药较为突出的地区，如英国等已由政府资助开展了系列药物经济学研究信息反馈活动。
澳大利亚等国于1993年执行新药申请增列入政府补偿的药品目录时，要求制药厂家提供药物经济学评价的新指南，药物经济学与药品的功效和安全性评价同等考虑。
国外研究进展
国外药物经济学研究重点和方向：
疾病和药物的药物经济学综合评价；
成本效用分析的方法和应用研究；
精神性疾病、人类免疫缺陷病毒感染、哮喘等慢性病的生命质量评价；
药物中的抗微生物药、化疗辅助用药、循环系统用药、抗精神病药等的成本—效果分析；
处方管理和药品消耗控制。
国内研究现状
我国在此领域研究已有近十年，重视药物利用和药物经济学的研究与应用是大势所趋，也是医院药学本世纪末下世纪初的一项重要任务。
国内医院研究现状*
医院环境下的药物经济学的主要任务，是评价不同药物治疗方案和各种临床药学服务的相对经济效果。
优势：临床需求迫切、选题来源充足
数据来源充足、临床研究基础较好
医疗和药学及卫生经济综合实力较高。
需解决的问题
1. 根据我国的国情，制定《国家基本药物目录》。
2. 对于某个病人，使用什么药物最合理（治愈疾病并且降低医药费用），帮助临床医、药师在临床决策过程中，选择最佳治疗方案，以期用最小成本获得最大效益。
需解决的问题
3. 医院应提供什么样的药学服务（如设置临床药师，建立PIVAS等）才能更好地为病人服务并且提高利润？
4. 有助于指导科研、生产、经营企业的研制、生产和销售工作，使其既能满足社会人群防病治病的需要，又能获得自身利益的实现等。
二、研究方法
成本 - 效果分析法
最小成本分析法
成本 - 效益分析法
成本 - 效用分析法
成本-效果分析(cost--effectiveness analysis, CEA)：
以特定的临床治疗目的为衡量指标，比较不同疗法时单位治疗效果需要的费用高低，是目前最常用的药物经济学方法。
最小成本法(cost- minimization analysis, CMA）：
治疗结果相同时（如抗生素作手术预防），可将不同疗法的费用进行比较，找出最低费用。
成本-效益分析(cost-benefit analysis, CBA):
费用和结果均以货币为单位评价，计算净得失和比值。由于治疗结果的费用（尤其是无形费用）难以准确定量，其结果为费用净剩值，仅对宏观决策者用。
成本-效用分析(cost-utility analysis, CUA)：
侧重生命质量改善（评分表法），而不只是延长生存年限。如某种化疗可使癌症患者的生命延长一年，但延长这一年的生命的质量状况则成为费用-效用分析中的主要问题，用于慢性病学研究。
敏感度分析： 因为药物经济学研究中的变量通常较难准确测量，所以为了测量分析中所用变量（如费用），研究人员必须采纳某些假设或估算数据。敏感度分析就是为了验证不同假设或估算数据，对分析结果的影响。
敏感度分析给药物经济学分析结果设立一个范围，目的是为了回答如下问题：“假如……结果会如何”。敏感度分析对于药物经济学研究结果的可信度至关重要，可以说没有敏感度分析的研究结果是不完整的。
成本的类型
直接医疗成本
直接成本
直接非医疗成本
成本 间接成本
隐形成本
三、应用研究综述
1. 总体概况
～2000年底，有近200篇有关药物经济学研究的文章和论文发表。有关于理论和方法的介绍性文章占总数的30%左右，研究性论文约占40%，其它文章为摘要、译文等。
2 . 理论和方法的引进
1993年，张钧《中国药房》题为“药物经济学概述及其在我国运用的几点设想”，对药物经济学的产生、发展及研究方法做了简要的介绍。
1993年，谢红光、周宏灏在《湖南医学》杂志上发表了“药物经济学概论”，对药物经济学的原理、方法进行了较为详细的介绍。
1999年，李大魁等就医院环境下的药物经济学工作进行了探讨，评价不同药物治疗方案和各种临床药学服务的相对经济效果是医院的任务之一。
临床需求迫切、数据来源充足、临床研究基础较好、医疗和药学及卫生经济的综合实力较高。
3. 研究内容
研究概况、研究设计、研究对象属性、对照选择、成本测算、结果指标及其测量、分析技术
研究目标：
通过药物经济学分析，选择治疗效果好，经济效益高的药物或其它治疗手段：
为临床合理用药提供依据；
为临床医师和患者提供有益的参考；
为国家制定基本药物目录提供依据。
详细、具体阐明研究目的
明确要比较的不同方案
求得每一项的费用及结果
由于数据的来源对计算结果有时会影响很大，所以一般都要进行敏感度分析。
4. 药物经济学分析的关键步骤
431篇药物经济学研究论文分析
研究目的
%表明其研究目的主要是为促进临床合理用药
%是为了进行药物或诊疗方案的经济学评价
%是有关新药或新治疗方法的
%是出于降低医疗费用的目的
研究对象
%以药品为研究对象
%以诊疗方案为研究对象
%以疫苗为研究对象
研究对象
消化道疾病为最多见
呼吸道疾病和心脑血管疾病
泌尿生殖系统疾病、肿瘤、内分泌系统疾病、精神系统疾病和其他疾病。
研究方法
1. 前瞻性研究：上市前后的临床试验阶段掺入经济学研究（%）
2. 回顾性研究：通过查阅充分的专组病例及随访治疗结果做经济学回顾分析。（ %）
3. 国外经济学研究文献积累充分后，转成国内数据再分析。（ %）
4. 混合研究设计。(%)
分析方法
%属于成本 - 效果分析
%属于成本最小化分析
%属于成本 - 效用分析
%属于成本 - 效益分析
四、应用研究举例
1. 济南市新生儿乙型肝炎疫苗免疫预防的成本 -效益分析
2. 可乐必妥与希刻劳治疗下呼吸道感染的药物经济学分析
3. 头孢三嗪、头孢噻肟和头孢呋辛治疗下呼吸道感染患者的成本及影响因素分析
4. 成本 - 效果分析在幽门螺旋杆菌感染的消化性溃疡与慢性胃炎治疗方案中的应用
5. 奥曲肽治疗急性胰腺炎疗效和经济学的评价
6. 胃癌三种化疗方案的费用 - 效果分析
1. 济南市新生儿乙型肝炎疫苗免疫预防 的成本 - 效益分析
决策树模型
成本-效益分析方法
1995年，刘振强等运用决策树模型及成本-效益分析方法，对济南市新生儿乙型肝炎疫苗免疫预防的接种策略及经济效益进行了决策分析。
三种方案：
1. 筛查并对所有新生儿进行免疫（剂量不同）
2.筛查并对母亲HBsAg(＋)的新生儿进行免疫
3. 不筛查，全部免疫
直接成本＝孕妇的筛检费＋接种费＋疫苗价格＋管理费用＋服务费。
间接成本＝是以每个社会劳动者所创造的国民生产总值乘以因病休或早死所致时间进行估算。
考虑了间接成本和间接效益的计算，对无形成本和效益进行了忽略。
三种接种策略效果比较(万元)
效益－成本比值
净效益
总成本
总效益
策略3
策略2
策略1
结论：
从经济学角度看，3种接种策略均可行。
经决策分析认为，在疫苗紧张的情况下，应将重点放在母婴阻断上；若疫苗允许，则应对全体新生儿进行免疫。
2.可乐必妥与希刻劳治疗下呼吸道感染的药物经济学分析
前瞻性研究
最小成本法
洪志慧依照他人的治疗方案，对可乐必妥（100mg/片）与希刻劳（250mg/片）治疗下呼吸道感染的药物经济学进行了分析。
研究采用了前瞻性随机分组设计，选择了门诊60例病人，方案成本只计算直接成本，并对所有费用均按1999年1月份的价格计算。
直接成本＝药品成本＋给药成本＋检查成本＋其它成本
以 痊愈率和有效率作为2个治疗方案的衡量指标结果
敏感度分析：如将药品费用减少15%，而将检查费用增加10%，其它费用增加5%。
两组治疗方案的成本-效果分析
成本-效果比*
有效率(%)*
成本-效果比**
痊愈率(%)*
成本(元)
头孢克洛250mg
氧氟沙星100mg
B组
A组
项 目
说明治疗下呼吸道感染，用可乐必妥比用希刻劳更有效、更经济，敏感度分析也得出同样的结果。
3. 头孢三嗪、头孢噻肟和头孢呋辛治疗下呼吸道感染患者的成本及影响因素分析
前瞻性
最小成本法
多中心研究
总成本 = 医疗成本+间接成本+不良反应成本
医疗成本= 病房成本+ 各项检查治疗成本+注
射成本 + 药品成本
病房成本=床日成本×床日数
ADR成本=床日成本×床日数+各项检查治疗成
本 + 药品成本
药品成本=用药数量×(药品零售价/)×药品加成指数
3736±682
3765±728
3394±614
最小成本(元)
有效率(％)
,tid
1g,tid
1g,bid
治疗方案
头孢呋辛
头孢噻肟
头孢三嗪
3 种方案的最小成本效果分析
结果表明：上述3者在治疗成本上有显著差别。
在治疗下呼吸道感染时，1天2次，每次1g的头孢三嗪给药是有效的。头孢三嗪是上述3个药物中治疗 下呼吸道轻中度感染最经济的药物。
采用了敏感度分析，结果发现结论没有改变。
4. 成本-效果分析在幽门螺旋杆菌感染的消化性溃疡与慢性胃炎治疗方案中的应用
采用文献资料
成本效果分析
病历资料：
参考文献“治疗幽门螺旋杆菌感染的消化性溃疡与慢性胃炎的3种方案”
研究对象：对Hp阳性感染的消化性溃疡与慢性胃炎的156例病人
治疗方案：随机分为3组
A：庆大霉素缓释片：80mg，bid ,4w；
B：奥美拉唑片: 20mg , qd, 4w;
C：A+B，
3种方案的成本效果分析
1484
C
60
100
1392
B
0
0
0
1092
A
胃炎
溃疡
HP
（C）
△C/ △E
成本
治疗方案
用成本效果分析法进行评价。发现：无论从成本效果比（C/E）分析，还是从增量成本效果比分析（ΔC/ΔE），均得出C方案为治疗HP阳性的消化性溃疡与慢性胃炎的最佳方案。
5.奥曲肽治疗急性胰腺炎疗效和经济学的评价
回顾性分析
成本效果分析（使用了决策树分析）
敏感度分析
选 题
奥曲肽是人工合成的生长抑素八肽衍生物，生长抑素能直接或间接地抑制胰酶的分泌，并松驰胆道括约肌，降低胰管压力等作用，临床多用来治疗AP；
奥曲肽治疗AP有争议，价格昂贵；
治疗方案
保守疗法：禁食，持续胃肠减压，纠正水电解质和酸碱平衡，静脉营养支持，抗生素预防或治疗感染，使用制酸药和抑制胰腺分泌的药物，如抑肽酶、甲磺酸加贝酯及止痛药如阿托品、山莨菪碱、杜冷丁等。
手术治疗：手术方式有腹部探查引流，置放腹透管、胆囊切除，胰管扩张术等。
分 组
AEP奥曲肽组(AEP-O组)和对照组(AEP-NO组)各41例
SAP奥曲肽组(SAP-O组)21例和对照组(AEP-NO组)15例
奥曲肽组是在常规用药的基础上加用奥曲肽，用法为:，Q8h，皮下注射或以25ug/h微泵静脉输注
AEP疗程平均为±；SAP视病情疗程更长
118例急性胰腺炎患者分组治疗结果
73
65
23
15
SEP-NO
63
47
SEP-O
17
10
8
6
AEP-NO
19
12
9
5
AEP-O
住院日
转手术率
(%)
腹痛缓解天数
血淀粉酶
复常天数
组 别
不同组别急性胰腺炎患者治疗的费用
13287
6
SEP-NO
28421
9
SEP-O
4741
37
AEP-NO
7860
36
AEP-O
合计费用(元)
病例数
组 别
加奥曲肽治疗SAP各项评价项的增量效果
1078
住院日
1980
腹痛缓解天数
4034
血淀粉酶复常天数
经济(元/日)
时效(天)
增量效果
评价项
结果
临床疗效除重症患者的腹痛缓解天数明显小于对照组外（P<），其它各项指标均无显著性差异，但是治疗的费用远高于对照组。
结论：加用奥曲肽治疗急性胰腺炎的疗效还有争议，从经济学的角度看不具有成本效果。
6.胃癌三种化疗方案的费用-效果分析
西安交通大学医学院一附院，
董亚琳， 李蓉
中国药学杂志，1999年
选 题
作者选择了医院肿瘤研究中心消化道最常见的恶性肿瘤之一胃癌的病历资料。临床上胃癌的早期病例以手术治疗为主，但总的手术切除率仅为70%~80%，对不能手术切除或姑息手术以及术后复发、转移者更需进行化疗。
选 题
对3种胃癌化疗方案进行临床病例复习的回顾性分析，并进行经济学评价
费用－效果分析法
目的：临床合理用药提供参考。
研究设计
沟通，学习：胃癌的化疗标准治疗方案；
确定研究方法：在临床医师指导下设计所需要调研资料的表格，制定病例录用以及剔除标准，设计随访表。
对调查资料的审核、统计分析方法的选择进行了比较周密的设计和安排，制定工作进度表。
调研实施－ 临床资料收集
对医院肿瘤内科自1996年1月－1998年6月住院胃癌患者95例进行筛选。对符合有病理组织学证实，采用3种标准方案化疗至少2个周期，有观察指标可评估疗效，并对可随访统计分析生存期的44例患者进行统计分析，结果见表1。
表1 胃癌患者临床特点
1
4
10
0
1
3
4
7
3
12
15
ELF
2
6
5
0
2
0
6
5
1
12
13
EAP
0
9
7
0
0
0
9
7
2
14
16
FAM
Ⅳ
Ⅲ
Ⅱ
Ⅰ
d
c
b
a
细胞分级
病理类型
平均年龄
女
男
例数
方案
注:ａ-管状腺癌;ｂ-低分化腺癌;ｃ-印戒细胞癌;ｄ-粘液腺癌
治疗方案
FAM方案：5-氟脲嘧啶(5-Fu)+阿霉素(ADM)+丝裂霉素(MMC)；
EAP方案：足叶乙苷(VP216)+阿霉素(ADM)+顺铂(PDD)；
ELF方案：足叶乙苷(VP216)+甲酰四氢叶酸钙(LV)+5-氟脲嘧啶(5-Fu),
周期：以每3～4周为一个治疗周期。
疗效评价
近期疗效：按WHO实体瘤近期疗效评定标准分为CR(完全缓解)，PR(部分缓解)，NC(无变化)，PD(病变进展),有效率规定为CR+PR(%)。
中位生存期：以确诊之日为起点,以死亡或失随之日为终点计算中位生存期。
疗效评价
费用计算：化疗及辅助治疗药物费用及化验检查费均以一个治疗周期为成本核算。
评价指标
费用效果比：CE有效率=费用/有效率。
中位生存期成本效果比：
CE生存期=费用/中位生存期。
总 结
对资料进行统计分析：对临床采集的大量的数据输入微机， 进行 t 检验或χ2检验。
结 果
（1） 治疗结果: 根据患者化疗1周期的实际情况,分别计算各组的有效率及中位生存期，经χ2检验，3种化疗方案治疗的有效率及中位生存期均无显著性差异(P>)，结果见表2。
表2 胃癌患者3种化疗方案治疗结果
9
2
6
5
2
15
ELF
8
5
1
4
3
13
EAP
6
3
6
6
1
16
FAM
中位生存期/月
有效率/%
PD
NC
PR
CR
例数
方案
结 果
（2） 费用及费用-效果比：根据患者治疗1周期的实际情况，列出3种化疗方案的费用（见表3）。
A. 主要化疗药物费用
B. 辅助药物治疗费用如升白治疗、贫血
治疗及对胃肠道反应治疗的药物
C. 化验检查费用
表3 胃癌患者3种化疗方案人均治疗费用（元）
491
837
277
79
2137
5125
ELF
381
876
305
593
795
3194
EAP
274
781
88
666
627
3844
FAM
检验费用(Ⅳ)
胃肠反应治疗药物(Ⅲ)
贫血治疗药物
升白治疗药物
化疗药物(Ⅱ)
药物总费用(Ⅰ)
方案
费用=药物总费用(Ⅰ)和检验费用(Ⅳ)两项之和。
)
ELF
)
) 3)
) 3)
)
EAP
)
FAM
CE生存期
CE有效率
CE生存期
CE有效率
CE生存期
CE有效率
费用效果比(Ⅲ)
费用效果比(Ⅱ)
费用效果比(Ⅰ)
方案
注：三组两两进行ｔ检验，与FAM组比较，1)Ｐ<；
与ELF组比较，2)Ｐ<，3)Ｐ<
表4 胃癌患者3种化疗方案费用效果分析（元）
结果显示
有效率每升高1个百分点所需费用为:
ELF
EAP
FAM
方案
)
CE有效率
费用效果比(Ⅰ)
CE生存期
可见FAM及EAP方案优于ELF方案，其中EAP方案最优。
敏感度分析（1）
假设只以主要化疗药物费用计算
认为各病例在一周期内检查费均为400元，
患者均住院3周，护理费每日10元，床位费每日5元及因疾病而损失的工资及陪伴工资等杂费每日50元等间接费用均相同计算(每个周期1365元)
)
ELF
)
) 3)
) 3)
)
EAP
)
FAM
CE生存期
CE有效率
CE生存期
CE有效率
CE生存期
CE有效率
费用效果比(Ⅲ)
费用效果比(Ⅱ)
费用效果比(Ⅰ)
方案
注:三组两两进行ｔ检验，与FAM组比较，1)Ｐ<；
与ELF组比较，2)Ｐ<，3)Ｐ<
表4 胃癌患者3种化疗方案费用效果分析(元)
敏感度分析（2）
假设治疗因化疗引起的胃肠反应的药物，如昂丹司琼、格拉司琼等用普通止吐药甲氧氯普胺替代，忽略化验检查费及其它间接费用，来计算费用效果比，见表3中(Ⅰ)～(Ⅲ)结果见表4第Ⅲ栏。
)
ELF
)
) 3)
) 3)
)
EAP
)
FAM
CE生存期
CE有效率
CE生存期
CE有效率
CE生存期
CE有效率
费用效果比(Ⅲ)
费用效果比(Ⅱ)
费用效果比(Ⅰ)
方案
注:三组两两进行ｔ检验，与FAM组比较，1)Ｐ<；
与ELF组比较，2)Ｐ<，3)Ｐ<
表4 胃癌患者3种化疗方案费用效果分析（元）
结 论
从44例胃癌患者的3种化疗方案费用效果分析看，FAM，EAP方案费用明显低于ELF方案，其中EAP方案最低，获得单位效果的成本也最低。
问题2
您被要求对一份制定急性心肌梗死治疗管理方案的提案进行评价。
目前的临床管理方案建议使用溶栓剂凝血酶（假设性的）。最近一种新药Klotgon引起了您的注意。一项大型随机实验比较了这两种药物随机给药30天后主要终点死亡率的影响。
您还知道非致死性心肌梗死的平均生存期是8年
＄1,000
7例死亡
Klotgon
＄200
10例死亡
凝血酶
－
15例死亡
未治疗
每例患者药物费用
100例患者结果
治疗
请回答下面的问题
如果医院预算无限，而现在有1,000例患者需要治疗，如果患者采用凝血酶治疗，将比不治疗多挽救多少生命？如果患者采用Klotgon 治疗，将比不治疗多挽救多少生命？
＄1,000
＄200
－
每例患者药物费用
7例死亡
10例死亡
15例死亡
100例患者结果
930-850= 80
930
Klotgon
900-850= 50
900
凝血酶
850
未治疗
多挽救的生命
存活数
治疗
如果医院用于购买溶栓剂的预算是＄200,000，可以治疗多少患者，每种药物与完全不治疗相比可以挽救多少生命？
200000÷1000＝200；200×93％＝186；186－200×85％＝16人
1000×（1－7％）=930
＄1,000
7例死亡
Klotgon
200000÷200＝1000，1000×90％＝900 900-850＝50
1,000×（1－10％）=900
＄200
10例死亡
凝血酶
1,000×（1－15％）=850
－
15例死亡
未治疗
多挽救的生命
存活数
每例患者药物费用
100例患者结果
治疗
与不积极治疗相比较每种溶栓药物每减少一例死亡增加的成本是多少？
1000*1000/(1000*15%-1000*7%)＝12500
930
＄1,000
7例死亡
Klotgon
200×1000/(1000*15%-1000*10%)＝4000
900
＄200
10例死亡
凝血酶
850
－
15例死亡
未治疗
每减少一例死亡增加的成本
存活数
每例患者药物费用
100例患者结果
治疗
与不积极治疗相比较，每种溶栓药物的增量成本—效果比（ ICERs）是多少，成本—效果比以每增加一个生命年的增量成本计算？
12500/8=
930
＄1,000
7例死亡
Klotgon
4000/8=500
900
＄200
10例死亡
凝血酶
850
－
15例死亡
未治疗
每减少一例死亡增加的成本
存活数
每例患者药物费用
100例患者结果
治疗
对Klotgon的成本—效果比你有什么看法？
在做出用Klotgon替代凝血酶的建议前，你还需要了解或考虑其他什么内容？
小 结
医院环境下的药物经济学的主要任务；
医院环境下进行药物经济学研究的优势和其应用领域；
四种分析方法的适用条件；
药物经济学分析的关键步骤；
谢 谢！
药物经济学的应用一
前面我们讲了药物经济学的基本知识，国内外发展状况，以及评价方法和评价指标，这节课我给大家介绍药物经济学研究的应用。
1、2复习
3、4 重点介绍
药物经济学产生的根本动因
长期以来，药品的研制开发及利用首要考虑的是安全性和有效性。但医疗保健费用的急剧增长，已成为世界各国政府和社会的重大开支；药物的不合理利用乃至滥用的现象日益普遍，十年来，药物经济学取得了迅速的发展，初步建立了关于药物经济学研究的一套理论和实验方法，它不仅应用于新药的评价、用药方案的选择，还应用于药品生产、管理、保存、市场、销售等许多方面。社会和国家用于医疗保健事业的资源总是有限的，即使是发达国家，对医疗保健费用的大幅度上涨，亦感是个沉重的负担。在我国，目前全社会年医疗保健费用约600亿人民币，公费、劳保医疗费用的年增长率高达23%，明显高于国家财政的年增长率(约10%)，逐年飞涨的医疗费用已引起世界各国政府的关注。
逐年飞涨的医疗费用引起世界各国政府的关注。药物经济学评价已日渐受到社会各界的重视，药物经济学的研究结果也逐步应用到多个各方面。
鉴于药物经济学仍是一门新兴学科，它是以以卫生经济学为基础而发展起来的一门边缘科学，
药物经济学的概念是：
可以用这张图表示：
成本分析和结果评价是药物经济学研究的两大要素
随着世界范围卫生费用的普遍上涨，发达国家把抑制医疗费用增长过快作为国家发展的一项重要政策，对药物使用的各种因素综合比较，进行全面而系统的研究。
药物经济学在国外主要被用于药品定价、药品补偿和共付，制定地区或医院的用药目录诊疗常规，促进和利用药控制药品费用等方面。间接地影响医师处方行为，达到合理用药的目的。
药物经济学在国外主要被用于药品定价、药品补偿和共付，制定地区或医院的用药目录诊疗常规，促进合理用药控制药品费用等方面。间接地影响医师处方行为，达到合理用药的目的。
其任务是鉴别、测量和对比药物治疗与其它治疗方案，或不同药物治疗方案所产生的经济效果的相对值。
亦可用于比较不同医疗或社会服务项目的经济效果，为临床合理和防治措施科学化提供科学依据。
有助于抑制医疗费用增长过快；给药物选择、治疗方案决策带来全新的概念；提高生命质量和医疗卫生体制改革，有助于新药的开发和研究。
欧洲是利用药物经济学研究结合指导临床合理用药较为突出的地区，如英国等已由政府资助开展了系列药物经济学研究信息反馈活动。
澳大利亚等国于1993年执行新药申请增列入政府补偿的药品目录时，要求制药厂家提供药物经济学评价的新指南，药物经济学与药品的功效和安全性评价同等考虑。
药物经济学研究正在被越来越多的国家采用，这些国家试图通过药物经济学研究与其他药品政策措施的协同作用，达到控制药品费用的目的。
我国在此领域已有近十年，重视药物利用和药物经济学的研究与应用是大势所趋，也是医院药学本世纪末下世纪初的一项重要任务。作为临床药学研究者，我们有责任为节约卫生资源，减轻病人经济负担，减低卫生事业费用在国民经济中的比重做出应有的贡献。下面是我们重点讲述的内容：医院环境下的药物经济学研究
1. 根据我国的国情（医药发展、经济实力、传统习惯等），制定《国家基本药物目录》。
2. 对于某个病人，使用什么药物最合理（治愈疾病并且降低医药费用），帮助临床医、药师在临床决策过程中，选择最佳治疗方案，以期用最小成本获得最大效益。
下面我们复习一下药物经济学分析分析方法
后面讲到文献综述时，会给大家讲到82％的文献，会用到
文献中应用占到%
文献中应用占到12％
％的文献应用此方法
重点复习：
成本：指实施预防、诊断或治疗项目的整个过程种所投入的全部财力资源、物质资源和人力资源的消耗。成本用货币单位表示。
2000年底，国内已有近200篇有关药物经济学研究的文章和论文发表，在发表的药物经济学文献中，有关于理论和方法的介绍性文章占总数的30%左右，而研究性论文约占40%，其它文章为摘要、译文等。
如果我们在做专题或应用的过程中，我们应该参考那些内容：
年，《中国药房》杂志刊登了张钧撰写的题为“药物经济学概述及其在我国运用的几点设想”一文，对药物经济学的产生、发展及研究方法做了简要的介绍。
2.同年，谢红光、周宏灏在《湖南医学》杂志上发表了“药物经济学概论”，对药物经济学的原理、方法进行了较为详细的介绍。
年，孔晓东发表了题为“药物经济学：概念、方法和应用”，综述了药物经济学的分析方法。首次对效用测量方法作了提纲挈领的介绍。
1999年，李大魁等就医院环境下的药物经济学工作进行了探讨，评价不同药物治疗方案和各种临床药学服务的相对经济效果是医院的任务之一。临床需求迫切、数据来源充足、临床研究基础较好、医疗和药学及卫生经济的综合实力较高。
包括药物经济学的关键步骤：1
1.详细、具体阐明研究目的
2.明确要比较的不同方案
3.求得每一项的费用及结果
4.由于数据的来源对计算结果有时会影响很大，所以一般都要进行敏感度分析。
有326项研究(%)表明其研究目的主要是为促进临床合理用药，另有91项研究(%)是为了进行药物或诊疗方案的经济学评价，有11项研究(%)是有关新药或新治疗方法的，仅有4项研究(%)是出于降低医疗费用的目的。有305项(%)研究以药品为研究对象，而107项(%)研究以诊疗方案为研究对象，另有20项(%)其研究对象为疫苗。
212 研究与研究对象有180项(%)研究为前瞻性研究设计，123项(%)研究为回顾性研究设计，115项(%)研究的资料源于文献，另有11项(%)研究采用了混合研究设计，仅有3项(%)研究采用了模型法。在303项(%)采用前瞻性或回顾性设计的研究中，有155项(%)研究以住院病人为研究样本，有71项(%)研究以门急诊病人为研究样本，7项(%)研究以住院和门诊病人为样本，另有60项(%)研究未明确指明研究样本的来源；以单个医院为病人样本来源的研究占了%，多中心研究占%，其余%的研究未指明病人来源的医院范围。有230项(%)研究是以明确适应证或诊断来确定研究样本的，另外分别有104项(%)和98项(%)研究对样本指明了纳入标准和纳入/排除标准。%是按随机原则进行病人分组的，%是按非随机原则进行病人分组的，另有%
下面，选取6例有代表意义的PE文章，
成本-效益分析（cost-benefit analysis ,CBA）：费用和结果均以货币为单位评价，计算净得失和比值。
由于治疗结果的费用（尤其是无形费用）难以准确定量，其结果为费用净剩值，仅对宏观决策者用。
评价：有意义
1.考虑了间接成本和间接效益的计算，对无形成本和效益进行了忽略。
2.直接成本由流行病学调查获得：包括孕妇的筛检费、接种费、疫苗价格、管理费用和服务费等。间接成本的计算方法是以每个社会劳动者所创造的国民生产总值乘以因病休或早死所致时间进行估算。
1.研究结果显示不同剂量的接种策略均可获得正效益，其效益-成本比值为，
2.从经济学角度看，3种接种策略均是可行的。
3.经决策分析认为，在疫苗紧张的情况下，应将重点放在母婴阻断上；若疫苗允许，则应对全体新生儿进行免疫。
成本－效率比：成本/痊愈率
成本/痊愈率 =
水肿型胰腺炎（AEP，重症胰腺炎（SAP）
AEP奥曲肽组(AEP-O组)和对照组(AEP-NO组)各41例
SAP奥曲肽组(SAP-O组)21例和对照组(AEP-NO组)15例
水肿型胰腺炎（AEP，重症胰腺炎（SAP）
有丰富临床经验的医护人员以及丰富的临床资料是我们进行研究的保障。作者选择了医院肿瘤研究中心消化道最常见的恶性肿瘤之一胃癌的病历资料。临床上胃癌的早期病例以手术治疗为主，但总的手术切除率仅为70%~80%，对不能手术切除或姑息手术以及术后复发、转移者更需进行化疗。自20世纪80年代以来，胃癌化疗的标准治疗方案不断演变。作者采用药物经济学中的费用－效果分析法，对3种胃癌化疗方案进行临床病例复习的回顾性分析，并进行经济学评价，目的为临床合理用药提供参考。
自20世纪80年代以来，胃癌化疗的标准治疗方案不断演变。作者采用药物经济学中的费用－效果分析法，对3种胃癌化疗方案进行临床病例复习的回顾性分析，并进行经济学评价，目的为临床合理用药提供参考。
为了达到上述研究目的，研究者首先深入临床，与临床科室主任及医师沟通，了解近年我院临床胃癌患者的治疗信息；学习胃癌的化疗标准治疗方案；确定研究方法。在临床医师指导下设计所需要调研资料的表格，制定病例录用以及剔除标准，设计随访表。并对调查资料的审核、统计分析方法的选择进行了比较周密的设计和安排，制定工作进度表。
对医院肿瘤内科自1996年1月－1998年6月住院胃癌患者95例进行筛选。对符合有病理组织学证实，采用3种标准方案化疗至少2个周期，有观察指标可评估疗效，并对可随访统计分析生存期的44例患者进行统计分析，结果见表1。
国际通用的胃癌化疗方案有FAM方案:5－氟脲嘧啶(5-Fu)+阿霉素(ADM)+丝裂霉素(MMC)；EAP方案:足叶乙苷(VP216)+阿霉素(ADM)+顺铂(PDD)；ELF方案:足叶乙苷(VP216)+甲酰四氢叶酸钙(LV)+5-氟脲嘧啶(5-Fu),以上方案均以每3～4周为一个治疗周期。
(1) 近期疗效：按WHO实体瘤近期疗效评定标准分为CR(完全缓解)，PR(部分缓解)，NC(无变化)，PD(病变进展),有效率规定为CR+PR(%)。
(2) 中位生存期：以确诊之日为起点,以死亡或失随之日为终点计算中位生存期。
(3) 费用计算：化疗及辅助治疗药物费用及化验检查费均以一个治疗周期为成本核算。
(4) 评价指标：费用效果比：CE有效率=费用/有效率。中位生存期成本效果比：CE生存期=费用/中位生存期。
(1) 近期疗效：按WHO实体瘤近期疗效评定标准分为CR(完全缓解)，PR(部分缓解)，NC(无变化)，PD(病变进展),有效率规定为CR+PR(%)。
(2) 中位生存期：以确诊之日为起点,以死亡或失随之日为终点计算中位生存期。
(3) 费用计算：化疗及辅助治疗药物费用及化验检查费均以一个治疗周期为成本核算。
(4) 评价指标：费用效果比：CE有效率=费用/有效率。中位生存期成本效果比：CE生存期=费用/中位生存期。
对资料进行统计分析：对临床采集的大量的数据输入微机， 进行t检验或χ2检验。
2. 结果和结论
(1) 治疗结果: 根据患者化疗1周期的实际情况,分别计算各组的有效率及中位生存期，经χ2检验，3种化疗方案治疗的有效率及中位生存期均无显著性差异(P>)，结果见表2。
费用包括药物总费用（Ⅰ）和检验费用（Ⅳ）两项之和。结果显示:有效率每升高1个百分点所需费用为:FAM组元，EAP组元，ELF组元。中位生存期每增加1月，所需费用为:FAM组元，EAP组元，ELF组元。可见FAM及EAP方案优于ELF方案,其中EAP方案最优(P<)。结果见表4第Ⅰ 栏。
结果显示:有效率每升高1个百分点所需费用为:FAM组元，EAP组元，ELF组元。
中位生存期每增加1月，所需费用为:FAM组元，EAP组元，ELF组元。
可见FAM及EAP方案优于ELF方案,其中EAP方案最优(P<)。结果见表4第Ⅰ 栏。
费用包括药物总费用（Ⅰ）和检验费用（Ⅳ）两项之和。结果显示:有效率每升高1个百分点所需费用为:FAM组元，EAP组元，ELF组元。中位生存期每增加1月，所需费用为:FAM组元，EAP组元，ELF组元。可见FAM及EAP方案优于ELF方案,其中EAP方案最优(P<)。结果见表4第Ⅰ 栏。
统计分析结果显示:FAM、EAP方案优于ELF方案(P<)，EAP方案费用效果比最低。
统计分析结果显示:FAM、EAP方案优于ELF方案(P<)，EAP方案费用效果比最低。
