前言 ....................................................................................................................................................5
1 转化医学概述 .................................................................................................................................6
转化医学概念及发展简史.................................................................................................................................6
转化医学大幅提高药物研发成功率.................................................................................................................8
转化医学在药物研发中的应用.........................................................................................................................9
临床前应用 ............................................................................................................................................10
发现新靶点..................................................................................................................................10
新靶点概念验证，候选药物疗效和安全性评估......................................................................10
利用PK/PD和临床前疗效和安全性数据推测人体起始剂量 ..................................................11
临床研究阶段的应用 ............................................................................................................................11
利用生物标志物的进行创新临床试验设计..............................................................................11
篮式试验 .............................................................................................................................................11
伞式试验 .............................................................................................................................................12
适应性试验和无缝试验设计 .............................................................................................................12
转化医学研究支持监管决策-替代终点加速药物上市 ............................................................13
反向转化研究-探索潜在耐药机制 ............................................................................................14
2 中国转化医学现状 .......................................................................................................................15
飞速发展期，人人皆知其重要性...................................................................................................................15
纳入国家规划 ........................................................................................................................................15
各部委推进 ............................................................................................................................................16
各地政府加速支持 ................................................................................................................................17
转化医学中心建设 ................................................................................................................................18
转化医学的各主要参与方...............................................................................................................................18
研究者和医疗机构-- 研究型医院、研究型病房建设 ........................................................................19
制药企业 (跨国药企和国内制药公司) ................................................................................................21
检测实验室和体外诊断公司 ................................................................................................................23
打造转化医学生态圈 ........................................................................................................................................25
3 转化医学人才 ...............................................................................................................................27
转化医学人才画像...........................................................................................................................................27
中国转化医学人才现状 ....................................................................................................................................29
转化医学人才的培养.......................................................................................................................................30
4 展望 ...............................................................................................................................................31
5 参考文献 .......................................................................................................................................32
目录
前言
DIA转化医学社区
(TMC)简介
在DIA和ACC专家的大力支持下，DIA转化医学社区于2021年8
月正式成立，以“促进中国精准医疗的发展，加速更多好药更早
惠及中国患者”为使命，秉承DIA中立、全球化和协同合作的精
神，致力于
1)汇集医疗机构、药物研发企业、诊断试剂公司等各个方面专家
的力量，共同探讨转化医学及伴随诊断相关问题，达成共识，
以期促进中国转化医学及伴随诊断技术的进步；
2)加强与相关政策法规部门的合作和沟通；
3)汇聚有志于投身转化医学/伴随诊断的相关人才，加强学术及
能力培养，提升整体专业人群的能力，使其达到国际领先水平。
蓝皮书目的
自20世纪晚期以来，科学技术，尤其是生命科学和医药领
域，取得了突飞猛进的发展，不断地为人类的健康和福祉带来
了新的希望。转化医学，作为连接基础科研成果与临床应用的
桥梁，已在全球范围内受到越来越广泛的关注。转化医学在推
动加深疾病理解的同时，也极大地加速创新药开发，成为我们
实现精准医疗的奠基石，因此受到了政府、医生、患者和企业
的广泛重视。
本蓝皮书作为第一版DIA转化医学蓝皮书，旨在概述转化医学
概念及其在中国的发展现状，总结面临的挑战和机遇。希望提
高行业对转化医学的了解，引发行业相关各方一些思考和讨论，
也期待得到大家的反馈和建议。
由衷感谢社区内外多位专家的指导，以及参与蓝皮书撰写的社
区伙伴们的共同努力！特别鸣谢DIA的支持！
转化医学概念及发展简史
转化医学理念的提出，最早可追溯至20世纪60年代。1966年，McKinney和Stavely在《Bioscience》上首先用 “Bench to bedside
(从实验室到临床)” 描述跨界交流对药物研发的重要性[1]；1968年，《The New England Journal of Medicine》 提出转化医学术
语即 “Bench beside interface” 的研究模式 [2]。1992年，美国华盛顿大学医学院神经科的Choi教授在《Science》杂志阐述
“Bench to Bedside (从实验室到临床)” 的概念[3]。1996年，意大利学者Geraghty在《The Lancet》杂志上首次提出
“Translational medicine (转化医学)” 这一新术语[4]；同年，Minna和Gazdar在《Nature Medicine》杂志提出转化研究的时代已经到来[5]。
2003年，时任美国NIH院长Zerhouni教授在《Science》杂志发表具有里程碑意义的文章 《Medicine. The NIH Roadmap》，系统阐
述了转化医学的发展路线图，创建了实验室与临床研究之间的双向转化研究体系[6]，将转化研究作为美国国家战略。
至此，转化医学的定义从“实验室向临床转化”、“实验室和临床双向转化”演化到“实验室、临床、社区双向循环转化”。为了明确
转化医学在各阶段的具体内容，Khoury等人于2007年提出了T4转化研究模型(T1-T4)[7]。在此基础上，美国国家医学研究院
(Institute of Medicine, IOM)在评估报告中建议增加T0阶段，用以描述包括临床前机制研究和动物研究在内的基础科学和应用科学
研究，形成了从基础研究到社区应用的多学科连续体的T0-T4转化路线图[8, 9]。
T0-T4转化研究路线图
转化医学概述
(修改自[9]. T0：基础研究和动物研究等临床前研究；T1：转化到人体进行的临床有效性探索，如概念验证研究、I期临床研究、
关注新诊断方法的观察性研究；T2：转化到患者群体进行的临床疗效验证，如II/III期确证性临床研究等；T3：转化到医疗实
践：包括有效性比较研究、IV期临床研究、临床结果研究以及卫生服务、传播和实施研究；T4：转化到社区，在真实世界的大
规模人群中评估产生的卫生效果，如发病率、死亡率、效益和风险等)
2008-2010年间，NIH、Dougherty和Conway以及Rubio等先后阐述了转化医学的3T模型[10-12]，即以基础和临床前研究(bench)
、临床研究(bedside)、大规模人群(community)为基石，描述三者之间两两转化的过程：基础和临床前研究向临床研究的相互转
化、临床研究成果快速运用到大规模人群以改善公众健康并反向促进临床研究、人群研究成果促进研究者对疾病的认识从而反
馈基础研究。3T模型的阐述进一步完善了转化医学的理念。
转化医学研究体系不断完善的同时，美国NIH于2006年设立临床与转化科学基金(Clinical and Translational Science Award, CTSA)，
由国家研究资源中心NCRR负责，以每年数亿美金的资助力度推进转化医学研究。NIH于2011年又成立国家转化科学促进中心
(National Center for Advancing Translational Sciences, NCATS)，接替NCRR继续资助和管理CTSA的转化研究项目，形成转化医学
研究全国网络，旨在加速转化医学的发展, 成为研究成果的孵化器和催化剂，推动有应用潜力的基础研究发现用于疾病的诊断和
治疗。在NIH的推动下，美国成立了大量的转化研究中心，极大地促进了转化医学的蓬勃发展。
中国的转化医学也紧跟国际发展步伐。2011年时任卫生部部长陈竺院士在第S13次香山科学会议作主题评述报告，首次指出了转
化医学对将医学科技转化为全体人民健康效益的重大意义，2012年又再度指出我国应加快发展转化医学，应对复杂疾病谱带来
的挑战，为科学制订预防和治疗决策提供依据，减轻疾病负担，提高人民福利。随后，中国各级政府和学术机构提出诸多举措
来建设和发展转化医学，其中政府从国家战略、法律法规、行业指导和地方管理不同层面进行推动和鼓励，学术机构也通过不
同形式(比如增设转化医学中心、会议交流、设置相关课程和学位、生物样本库等)来建设和发展中国的转化医学。自此，中国的
转化医学开启了大力发展的新里程，第二章节将详细探讨中国转化医学的现状。
运用转化医学概念大幅提高药物研发成功率
众所周知，药物研发周期长、投入高，但成功率极低。药物从I期临床到上市的成功率小于10%。究其原因，传统新药开发模式
中基础研究与临床严重脱节，即存在被Butler称之为“死亡之谷(the valley of death)”的鸿沟[13]。将转化医学理念整合到药物研发
过程，大大提高了药物研发的成功率。全球各大制药公司纷纷推行转化医学相应策略，例如德国默克以问题为导向的转化医学
指南TxM Guide (Question-based Translational Medicine Guide)[14]、辉瑞的3 Pillar 和基于模型的药物研发MBDD (Model‐ Based
Drug Development)[15, 16]、阿斯利康的5R框架 (5R Framework: 正确的靶点、正确的组织、正确的安全性、正确的患者和正确的商
业潜力)[17, 18]等。
各家药企转化医学策略运用后取得大幅进步的成功案例不胜枚举。根据阿斯利康的统计，在应用5R框架大约5年后，多个研发
阶段(靶点鉴定及先导化合物筛选、临床前、临床I-III期)的成功率均有提高，先导化合物筛选的成功率由23%提高到48%；从临
床前到最终成功上市的总研发成功率提高了几乎4倍多(从4%提高到19%)[18]。辉瑞的经验与之类似，2010年到2020年， II期到III
期临床试验成功率从19%提高到53% [19]。
辉瑞新分子实体II期研究成功率，由2010年的19%提高到2020年的53%[19]
转化医学在药物研发中的运用
转化医学概念的运用覆盖药物研发的全流程，包括对疾病生物学和药物作用机制的深入研究、高度凝练的临床科学问题、生物
样本库、代表人类疾病的临床前模型、以模型为基础的数据整合、高通量多组学技术、人工智能的应用、生物标志物研究与精
准治疗等。新的运用热点还包括：替代终点和真实世界证据支持监管决策、患者参与等[20]。为方便阐述，我们按照临床前和临
床两个阶段分别介绍转化医学在药物研发中的应用，但在实际工作中这些内容并不局限于某一阶段，而是贯穿于药物研发及上
市后的全生命周期。
临床前应用
发现新靶点
对疾病生物学分子机制的深入研究是靶点转化的源头。
近年来基础研究发表了很多有潜力的药物靶点，如增强T细胞活性、调节免疫、调节代谢、新的激酶靶点和表观遗传靶点等。
只有开展针对性的转化医学研究，借助新平台技术(如基因编辑)、充分验证靶点与人类疾病的关系，才能更好地推动靶点转化
的成功率。
随着制药技术的迭代创新，药物类型已不局限于传统的小分子和抗体药物，新型药物类型(如PROTEAC为代表的蛋白降解药
物，CRISPR-CAS9为代表的基因编辑药物等)的出现，使得传统意义上无法成药的靶点均有可能成药，因此扩大了潜在药物靶
点的范围。
新靶点概念验证，候选药物疗效和安全性评估
除了传统的体外、体内模型，人们越来越多地使用 1)更能反应人类生理状态的人体器官和动物模型，在临床前进行安全性评估，
如用三维微肝脏组织或心肌细胞模型对化合物的肝毒性、心肌毒性进行测试安全性，引入源自人体的测试体外测试模型如组织
芯片[21] (tissue chips，又称为organs-on-chips或Microphysiological systems) 模拟组织微环境；使用与人类遗传背景接近的模式动物，
如非人灵长类动物与人类基因组同源性高达98%，在组织结构、免疫、生理和代谢等方面与人类高度近似；2)更能代表人类疾病
的动物模型验证靶点与疾病的关系，如与临床疾病相关、携带特定基因、对特定药物原发或继发耐药的动物模型(如PDX)，以
及体外类器官培养、组织芯片等，模拟人体肿瘤微环境进行药效研究[22]。
利用PK/PD和临床前疗效和安全性数据推测人体起始剂量
在临床前模型研究中引入预测、药效等生物标志物，探索各种生物标志物与药物暴露量、下游生物学效应、药物疗效之间的关
系，并进行模型建立使其转化到临床研究，推测一期临床研究人体起始剂量、预测人体药代动力学/药效动力学(PK/PD)量效关
系，分析预测性生物标志物与疗效的关系，以指导临床适应症的开发。
临床研究阶段的应用
利用生物标志物进行创新临床试验设计
利用生物标志物进行创新临床试验设计，大大提高研发效率、节约患者等临床资源、降低试验成本、缩短临床开发总时间。相
关的试验设计类型包括富集设计、分层设计、篮式试验(异病同治)、伞式试验(同病异治)、适应性试验设计(包括无缝设计)等。
适应性试验和无缝设计试验 适
应性试验是指根据期中分析的结 果，
依据预先设定的标准对目标人群进行
适应性调整，以决定后续试验的目标
人群。后续阶段可能继续在全人群中
进行，或者仅入组亚群。通过学习积
累数据和调整试验方案，帮助选择更
合适的受试者人群。
无缝设计(Seamless design)试验是适应
性试验的一种，指在研究过程中动态
分析结果并对试验进行方案调整 和/
或队列扩展，将传统的I、II、III 分期
试验整合成单一试验方案下的多个阶
段，极大地节省了样本量和试 验周
期。在肿瘤领域，尤其是受到
KEYNOTE-001研究的启发，在FIH研
究中添加多个扩展队列、以研究药物
在不同队列中的剂量和活性，已十分
常见。后续再根据注册需要开展确证
性临床研究。
篮式试验
篮式试验是针对特定生物标志物而开
展的临床试验，超越了肿瘤在组织学
上的定义，不论是什么器官的肿瘤，
只要携带该生物标志物状态即可进入
试验，观察特定药物对不同肿瘤的疗
效。篮式试验为同靶点泛肿瘤适应症
获批奠定了基础。2017年，Keytruda
成为首个运用篮式试验获得FDA批准
的药物，用于治疗含有微卫星不稳定
性高或错配修复缺陷(MSI-H/dMMR)
的不可切除或转移性实体瘤患者，随
后在NTRK、TMB-H和BRAF-V600E
泛实体瘤适应症中也相继有药物获批
上市。
伞式试验
伞式试验是指对同一疾病采用多种治
疗。将不同的生物标志物的检测放在
同一时间里完成，然后根据不同的标
志物状态分配不同的药物。伞式试验
可充分整合同一瘤种的不同靶点，尤
其是多个少见靶点的患者资源，高效
探索基于生物标志物检测的精准治疗
模式的临床效果。 伞式试验是对一种
疾病采用多种治疗，通常需要不同药
物公司和机构提供药物及治疗服务，
项目运作难度更高。因此，伞式试验
的发起者通常为实力较雄厚的研究机
构，如NIH，且数量和增长远低于篮
式试验。
8
根据对2010-2020年间在中国大陆开展的I期研究统计[23]，在FIH中采用创新型设计的研究有更高的成功率，其中以增加扩展队列
和在主要终点中增加疗效评估最为显著。
抗肿瘤药物FIH研究设计与研发成功率的关系[23]
(数据统计自2010-2020年间在中国大陆开展的I期临床研究)
转化医学研究支持监管决策-替代终点加速药物上市
支持药物审批的替代终点主要包括经验证的替代终点(Validated surrogate endpoint) 和合理可能替代终点(Reasonable likely surrogate
endpoint)。采用已经与疾病建立明确临床关系的经验证的替代终点可支持药物上市，如HIV病毒载量、低密度脂蛋白LDL分别作为
HIV感染、降脂药物的替代终点。
在肿瘤治疗领域，生存期指标PFS或OS是反映临床获益的金标准，然而采用这些终点时，通常需要较长的研究周期，如果能使用
药效学生物标志物如病理缓解pCR、肿瘤客观缓解ORR、缓解持续时间DoR、n年生存率、微小残留病灶MRD等与PFS或OS的建
立相关性，作为合理可能或经验证的替代终点，则可以缩短观察时间、减少样本量，进而缩短研发周期，并且可提前避免将患者
暴露于无效治疗中[24]。
目前，FDA已发布乳腺癌pCR、血液系统恶性疾病MRD作为替代终点的指导原则，用于指导企业设计相关临床试验和上市申请。
并于2022年初发布实体瘤ctDNA指导原则《ctDNA用于早期实体瘤药物开发指南草案》，在其中详细阐述了包括ctDNA作为临床
试验早期终点在内的多个应用场景，旨在帮助计划使用ctDNA作为生物标志物进行新药申请和/或支持用于治疗早期实体肿瘤药物
的上市批准。
反向转化研究-探索潜在耐药机制指导治疗迭代
临床试验中，药物几乎不可能对所有的受试者人群均有效，总存在一部分原发耐药的患者。即便是初期治疗有效的患者，长期用药
后往往会出现获得性耐药。所以对临床试验中的受试者进行各类组学生物标志物的分析研究，是探索潜在耐药机制的最佳途径，也
是临床试验阶段的转化医学研究的重点。从中发现的耐药机制是反向推动下一代药物进行临床前开发，或者优化治疗策略(如合并
用药)的重要依据。相关的例子不胜枚举，三代ALK抑制剂Lolatinib, 三代EGFR抑制剂Osimertinib均是在克服前代药物耐药突变的基
础上开发成功的。新一代药物的不断迭代，也使得患者的生存期延长不断创纪录，某些肿瘤治疗已进入慢病化管理时代。
综上所述，转化医学运用贯穿药物开发的临床前和临床研究各个阶段，其重要性不言而喻：提升药物研发的科学性和医学价值、
提高药物研发企业的运营效率、提高从靶点发现到获批上市的成功率、缩短药物研发上市的时间和成本，更早为患者带来更有效
的突破性治疗。
虽然我国的转化医学起步晚一些，但我国转化医学的发展受到了从国家到地方、从高校医院到企业各界人士的高度重视。
纳入国家规划
2013年国务院通过的《国家重大科技基础设施建设中长期规划(2012—2030年)》明确将转化医学研究设施建设包括在16项重大科
技基础设施之中，其目的是从分子、细胞、组织、个体等方面系统认识人类疾病发生、发展与转归的规律，促进生物医学基础研
究成果快速转化为临床诊疗技术。转化医学研究设施主要包括符合国际标准并具有我国人种和疾病特色的临床资源库，医学信息
技术系统，疾病生物标志物检测、功能分析和临床验证技术系统，个性化医学技术系统，细胞、组织和再生医学技术系统，临床
技术研发系统等。
2016年中共中央、国务院提出的《“健康中国2030”规划纲要》又再次强调转化医学对于生物医药和大健康产业发展的重要
性，并提出完善科技中介体系，大力发展专业化、市场化医药科技成果转化服务；加快生物医药和大健康产业基地建设，培育健
康产业高新技术企业，打造一批医学研究和健康产业创新中心，促进医研企结合，推进医疗机构、科研院所、高等学校和企业等
创新主体高效协同。加强医药成果转化推广平台建设，促进医学成果转化推广；力争到2030年，科技论文影响力和三方专利总量
进入国际前列，进一步提高科技创新对医药工业增长贡献率和成果转化。
各部委推进
飞速发展期，人人皆知其重要性
随着上层建筑的搭建，各部委出台了一系列指导规划落地的政策。
2016年国家卫生计生委员会(2018年后整合组建为国家卫生健康委员会)发布《关于加强卫生与健康科技成果转移转化工作的指导
意见》，结合卫生与健康行业实际，加强卫生与健康科技成果转移转化工作。确定科技成果转移转化是卫生与健康科技创新的重
要内容，是加强科技创新和卫生与健康事业发展紧密结合的关键环节，对推进 “健康中国” 建设具有重要意义。具体表现为支持
医疗卫生机构、高等院校、科研院所、食品药品检验检测机构、骨干医药企业、生物医药高新技术产业园区等联合建立研发机构
和科技成果转移转化中心，构建协同研究网络和产业技术联盟。
2022年国务院常务会议决定开展提升高水平医院临床研究和成果转化能力试点，促进提高医疗卫生服务水平。会议决定，选择部
分高水平医院开展提升临床研究和成果转化能力试点，在落实科研自主权、薪酬激励、科技成果所有权和收益使用分配、科研仪
器设备采购等5方面，采取与支持高校、科研院所创新的同等政策，特别是增加临床和转化研究经费，简化科研和经费管理审批、
报表等。
2023年国家卫生健康委员会发布《关于推动临床专科能力建设的指导意见》，指出充分利用临床专科建设工作中多学科融合的优
势，围绕重大疾病和关键技术，以解决临床实际问题为导向，加强临床诊疗技术创新、应用研究和成果转化。并鼓励有条件的医
疗机构应当进一步强化临床与基础研究交叉融合、医工交叉融合等跨领域联合攻关，争取在再生医学、精准医疗、生物医学新技
术等前沿热点领域取得突破，并实现高效转化，产出新技术、新产品、新药物、新疗法，促进科技自立自强。
各地政府加速支持
除了国家层面对转化医学的推动，各地政府也纷纷出台多项措施，鼓励当地的转化医学发展。以上海为例，2019年发布《关于加
快建设具有全球影响力的科技创新中心的意见》，重点之一为完善科技成果转移转化机制。具体表现在下放高校和科研院所科技
成果的使用权、处置权、收益权，对高校和科研院所由财政资金支持形成，不涉及国防、国家安全、国家利益、重大社会公共利
益的科技成果，主管部门和财政部门不再审批或备案，由高校和科研院所自主实施转移转化，成果转移转化收益全部留归单 位。
加大创新创业人才激励力度。另外，上海市卫生和计划生育委员会发布的《关于促进上海医学科技创新发展的实施意见》指出对
从事基础前沿研究、临床应用研究、成果转化研究等人员建立分类评价制度，重点激励有重大科技贡献的领军人才、青年拔尖人
才和优秀创新团队。2022年上海市科学技术委员会联合上海市卫生健康委员会研究起草了《上海市促进医疗卫生机构科技成果转
化操作细则(试行)》主要涵盖公立医院等医疗卫生机构，避免了医院的研究成果转化在“灰色地带”游走。
北京市人民政府办公厅关于印发《北京市加快医药健康协同创新行动计划(2021—2023年)》的通知，基本原则之一为坚持协同转
化。推动原创成果与技术向产业转化，加速临床与产业深度融合，促进产学研医紧密协同，能力水平同步提升。持续提升临床研
究与转化能力。落实《北京市促进科技成果转化条例》规定，医疗卫生机构及其创新团队对其持有的研究成果可通过权属改 革、
专利交易、许可或作价投资入股等多种方式实现转化和回报增值，形成稳定多元的激励机制。
中国转化医学现状
研究者和医疗机构-- 研究型医院、研究型病房建设
自2003年我国首次提出研究型医院的概念以来，研究型医院和研究型病房建设愈来愈受到各地的重视，北京和上海已先后出台
了一系列政策支持其建设。
北京于2019年出台研究型病房专项政策，规划2020年新建20个左右示范性研究型病房，2022年示范性研究型病房覆盖主要疾病领
域。目前已公布3批共30家研究型病房示范建设单位。在市属医院绩效评价中将科技创新相关指标权重增加到20%。北京市财政
给于相应的经费支持。
2021年北京市卫生健康委员会等部门发布《关于加快促进北京市研究型病房优质高效发展的若干措施》，鼓励北京市研究型病房
科技创新和成果转化，全方位支持医药健康产业高质量发展和北京科技创新中心建设。明确提出对完成临床转化的生物医药新技
术、新产品和新设备，缩短临床定价和纳入医保的审批周期，促进创新成果应用；积极推进示范医院与研究合作企业共建转化医
学创新平台，开展创新药、改良型新药等项目研究，加快推动市级研究型病房 “1+N+X” (即药械临床试验机构+临床重点专科+创
新项目和成果) 的示范建设取得实效。同时建立支持科技创新的多元筹资机制，引导社会资金和捐赠等建立专门支持临床研究和
创新成果转化的专项产业发展基金。
转化医学中心建设
在政策的鼓励和各级政府的大力推动下，我国的转化医学中心建设日新月异。
五大转化医学国家重大科技基础设施先后建成，各自有明确的依托单位和主要研究方向，包括：1)转化医学国家重大科技基础
设施(上海)，依托上海交通大学(瑞金医院)，选择严重危害中国人群健康的肿瘤、代谢性疾病和心脑血管疾病等“三大类疾病” 作
为主要研究对象；2)转化医学国家重大科技基础设施(四川)，依托四川大学(华西医院)，是生物治疗转化医学国家重大科技基础
设施；3)转化医学国家重大科技基础设施(北京)，依托北京协和医院，重点开展与老龄化相关的心脑血管疾病和疑难杂症等研究；
4)转化医学国家重大科技基础设施(西安)，军委后勤保障部、空军军医大学与陕西省政府三方共建，是国家分子医学转化科学中
心；5)转化医学国家重大科技基础设施(解放军总医院)，由解放军总医院牵头，联合清华大学建设，重点开展老年肿瘤和内分泌
代谢疾病研究
转化医学的各主要参与方
药企、生物技术平台公司、检测服务外包公司(CRO)、政府机构和学术机构及临床中心等在转化医学生态圈中扮演着不同的角
色。各方以患者需求为中心，协同合作，共同促进中国转化医学事业的发展和进步。
美国国家转化科学促进中心转化研究全谱段模型 (数据来源：《中国学科发展战略·转化医学》)
上海在“十二五”总规划中就提出建设10所左右现代化研究型医院，并对现代化研究型医院作了名词解释：指临床和基础医学研究
紧密结合、转化医学机制完善、临床新技术不断涌现、疑难重症诊治技术优势明显的现代化综合医院。2018年，多部门相继出台
重要政策支持临床研究、促进生物医药产业发展，临床研究中心、研究型医院被作为重要载体平台。2021年，建设研究型医院的
重要性有了进一步的提高，被纳入上海市“十四五”总规划。目前已有30余家市级医疗机构建成临床研究中心[25]。
随着研究型医院研究型病房的建设，越来越多的中国研究者了解了转化研究的重要性，并逐渐从临床专家向临床科学家转变，通
过发现临床中的实际需求，依托医院丰富的病例和样本资源，全链条将转化理念融入实践工作中，不断提高临床诊疗水平。越来
越多的临床专家跻身全球认为最顶尖临床专家之列：
1)建设职能团队以开展转化研究：部分机构已建立转化研究团队，人才涵盖临床医学、生物学、生物信息、药代动力学、数据统
计与管理、病理学、影像学(包括诊断和治疗)等领域，并有相当部分的研究机构已构建完整的临床信息样本库、NGS等高通量测
序平台、生物样本检测和分析实验室。
2)建立疾病精准分型和新模型：基于样本库资源，对疾病进行分子分型，以寻找治疗有效人群；构建特定疾病类型、携带特定基
因型、或经特定药物处理后的临床前模型(如PDX) ，用于新药、新药物组合的筛选，为药物研发提供基础。
3)探索新的诊疗方法：不再被动等待药品或诊断产品进入临床应用，而是更积极主动地探索新的诊疗方法：与企业合作，在临床
研究中进行疗效和药物机制探索；开展研究者发起的临床研究，转化为注册研究，推动药物上市，使新的治疗方式惠及更多患者；
及时发现传统检测方法存在的局限性，或当医学证据对生物标志物检测有新的需求，与诊断公司合作开发标准化的检测方法，推
动指南和共识的建立与更新。
转化医学的最后“一公里“是如何从临床试验转化为临床实践，从这个定义来看临床中心是实现从研究到实践转化的最终场所，
患者治疗是最基本的需求，通过将新药带到临床，改变临床实践，完成转化医学的最终目标。
制药企业 (跨国药企和国内制药公司)
一些跨国制药企业如阿斯利康、罗氏、武田、辉瑞、GSK、艾伯维等跨国公司(multi-national company, MNC)，从二十一世纪初就
相继在中国设立创新中心和转化研究团队，将全球的先进理念与中国特色的临床需求相结合，从转化的角度加速推进研发速度。
MNC总部的转化医学研究范围覆盖较广，从早期研发到临床开发，都有涉及，但是MNC目前在华研发重心从最初的早期研发
(Discovery)，转向了临床研究阶段以满足药物在中国上市的监管需求。相应地，转化医学研究相对局限在临床开发工作，例如
病人入组相关生物标记物检测和伴随诊断的开发，疗效相关、耐药相关生物标记物等等。
这一现状也造成MNC在中国转化医学研究的局限性，尤其是因为缺少中国人群临床前研究及数据，使得其临床研究对中国人群
可能不是最优设计。另一方面国内的法律法规政策，例如《人类遗传资源管理条例》，对于MNC在国内开展转化医学研究也有
一定的影响和挑战。
部分MNC 也积极布局其中国创新中心(innovation center)，打造旗下的创新生态圈。例如2014年投入运营的强生公司在上海设立的
亚太创新中心，是其全球四大创新中心之一；2019年罗氏上海创新中心是其第三大全球战略中心，2022年升级为罗氏中国创新中
心(CICoR)，拥有新药研究与早期开发的独立决策权。2021年又打造了罗氏全球首个自主建立并运营的加速器，罗氏中国加速器，
旨在推动中国医疗创新的加速发展，赋能中国本土医疗创新生态圈的建设。
MNC布局创新中心的立足点是在内部研发创新之外，通过打造 “开放式创新” 生态圈，通过平台的模式吸引外部创新力量的入驻，
并结合风险投资，商业发展等模式，整合外部资源，强化其研发能力。其中就包括了从事转化医学研究的初创公司。从事转化医
学研究的初创公司的优势是其在技术、科研思路方面的创新性，可能缺乏的是资金，管理、运营方面的经验，而这正是成熟药企，
尤其是MNC的优势。因此MNC打造创新中心，或者创新孵化器，吸引转化医学创新团队入驻，可以形成优势互补。
国内制药公司的转化研究起步稍晚，但随着中国医药产业的快速发展，国内制药企业在转化医学领域也在快速跟进, 一些注重创
新的企业如恒瑞、百济神州、和黄等也纷纷组建了各自的转化医学团队。
国内药企在转化医学方面的研究，往往紧贴其产品管线的早期开发和临床开发。其研究范围、内部外部合作方式等也更具灵活
性，根据自身产品线的需要，开展不同形式的转化医学合作。例如在IND阶段，转化医学团队就可以和早期研发团队共同就靶点
的生物学机制、潜在的联用策略、化合物的毒理药理机制等开展临床前的研究，丰富IND数据。而产品进入临床实验阶段，则可
以就不同的临床问题，例如拓宽适应症、人群分层和生物标记物研究等进行深入研究。简而言之，国内药企由于其总部立足中
国，在转化医学研究的策略方面具备高度的自主性和灵活性，其研究范围可能更广，相比MNC的中国研发团队，对公司的研发
决策可以产生更大的影响。然而，对于大多数国内制药企业来说，转化医学仍然是一个相对较新的功能或部门，其与其它成熟部
门，如早期研发, 临床前团队的职能区分方面，可能存在界限比较模糊的情况，从而影响团队的运行和发展，这一点需要不断摸
索并改进，才能使得转化医学发挥最大的功能。
虽然目前跨国药企的转化医学研究更为成熟。相信在不远的将来，国内企业在借鉴跨国药企经验的基础上，充分发挥本土企业决
策优势，发挥国内临床专家和研究型医院的优势，加上人才的流动，必将飞速赶超国际水准。
检测实验室和体外诊断公司
生物标志物按功能有诊断性、预后性、预测性、药效学、安全性和监测性六大类。针对各类生物标志物的研究是转化医学研究中
非常重要的手段。因此，提供检测的实验室和开发伴随诊断的企业成为生物标志物研究的主力军。
随着对疾病和药物作用机制认识更加深入，转化医学研究对检测方法开发验证的科学性也提出了更高要求。多组学从全基因组、
全外显子、转录组、蛋白组、蛋白质修饰和表观遗传各个维度检测被大量运用，科研院所、研究机构的高质量论文大量发表，大
大提高中国学者的学术影响力，并积累了丰富的真实世界检测数据。近年来运用液体活检样本的检测技术广泛运用于肿瘤疗效预
测，疾病复发和微小残留病变(MRD)的监测。肿瘤早诊早筛也表现出巨大发展潜力。人工智能(AI)和机器学习(ML)也越来越多地
用于庞大的各组学数据的分析解读。
伴随诊断(CDX)是一类符合特殊预期用途的体外检测产品，在精准医疗时代为合适的患者匹配合适的药物以最大可能提高有效性
并降低安全风险。该类产品在设计之初即需要制药企业、诊断公司与临床专家的深入交流和合作，以明确产品的临床定位和预期
用途。自NMPA批准首个伴随诊断试剂盒“人类EGFR基因突变检测试剂盒(多重荧光PCR法)”以来，我国伴随诊断行业进入快速发
展期，并随着同步研发等指导原则的发布，伴随诊断将在药物评审和临床应用中发挥更重要的作用。
然而，各类检测方法繁多，同一个检测往往有多个不同企业开发的方法，但往往缺少各方法间可比性数据，行业标准也远未到位。
以PD-L1免疫组化检测为例，截至目前已有安捷伦22C3和28-8、罗氏SP263和SP142、艾德E1L3N、迈杰E1L3N共6种试剂盒在国内上
市，还有其他抗体处于研发或注册评审阶段。不同瘤种、不同药物都可能需要不同的抗体、对应不同的检测平台，而机构很难同时
配备各个抗体和平台，在样本量有限、患者等待治疗的短时间内也很难做到用各个抗体逐一筛选。因此，有必要开展不同方法间的
一致性研究、不同机构间的室间质评，为专家制定指南和共识提供重要参考，从而推动检测的标准化和行业规范。
随着越来越多的靶向治疗药物的获批，将肿瘤患者根据不同的基因型进行了更精细的分层，一种更加节省肿瘤样本的高通量检测
技术，二代测序技术(next generation sequencing， NGS)在2010年左右逐渐进入伴随检测领域，全球第一家临床伴随检测级别的
NGS公司Foundation Medicine在美国成立，直到2013-2014年开始以燃石医学，世和基因, 泛生子等为代表的大量专注于NGS技术
的诊断公司开始在中国出现，根据相关统计资料显示，目前主要分布在北京、上海、广州、深圳等省市[26]。NGS诊断公司的出
现一方面解决了临床实践中待检测的靶点多肿瘤样本少的矛盾，另一方面由于NGS高通量的特性一次检测几百上千个肿瘤相关基
因，也给临床医生提供转化医学研究提供了一个非常有力的工具。
另外，许多公司积累了丰富的以NGS为代表的真实世界检测数据，如何对数据质量进行标准化管理、构建国内甚至与国际接轨的
统一高质量数据结构，充分整合和使用这些资源、以开展人群流行病学和真实世界研究，辅助临床决策和新药研发，也是需要政
府、监管机构、临床机构等相关各方努力攻克的课题。
此外，随着跨国药企在国内开展临床研究增多、国内药企的出海需求，对国内检测及诊断公司的质量体系、支持国际临床试验的
经验以及向海外监管机构成功申报产品的经验也提出了更高要求。
一个完善高效的转化生态圈需要政、研、学、医、产、投各方功能互补、资源互通、产业互联，激发医学科技创新活力，提升基
础研究、临床研究创新和成果转化能力。各方合作和互动模式呈现多种多样的形式。
一种常见合作模式是，药企、高校与临床机构三方通过两两合作，或者三方合作的形式，针对某个转化医学课题进行研究。这
种合作模式里，药企的优势在于对药物开发的经验以及将成果转化成产品的能力，高校的优势在于基础研究，而临床机构的优
势在于对于疾病机理的理解，以及其丰富的临床资源(如临床样本库)。这种合作模式能够有效地取长补短，打通转化医学研究
上下游的完整通路，真正实现有创新性的研究成果。在一系列政策推动下，各大院校、医疗科研机构和企业已经展开合作，部
分研究成果也开始显现出转化成效。临床专家有向临床科学家(physician scientist) 转变的趋势，不再被动等待药物或诊断产品进
入临床应用，而是积极主动的观察和总结临床现象，整合丰富的样本库和病例资源，开展基础研究和研究者发启的临床研究
(investigator-initiated clinical trial, IIT) ；部分跨国企业在中国设立创新中心和转化研究团队，将国际的先进理念与中国特色
的临床需求相结合，将领先的药物尽早带入中国，同时与各个研究所、大学、医疗机构、诊断公司共同探索适合中国人群的疾病
谱，从中国为世界探索新的靶点和适应症。
另一种常见的合作互动模式就是政府牵头成立转化医学产业园区，吸引药企、研究机构或其它从事生物技术研究的公司进驻，
打造区域性，或者以某个新兴技术(如核酸技术)为主题的产业圈。在这种模式下，存在共同兴趣或方向的公司或机构会汇聚到一
起，以产业园区的形式形成一个小型的生态圈，这个生态圈内部可以产生各种各样的合作和互动模式。
打造转化医学生态圈
合作及互动模式的多样性会丰富转化医学研究的产出，并且加深生态圈内部的整合，形成一个协同发展、百花齐放的态势。在这
个过程中逐渐淬炼出在全球竞争中具备优势的头部企业或者研究机构，从而使得中国的转化医学研究为全人类的医学发展做出独
特的贡献。
转化医学相关的学术交流也日渐成为各大行业会议的焦点。继2007年北京协和医院在国内召开了首次“国际转化医学大会”之后，
中国转化医学大会(暨中国精准医学大会)，中国罕见病科研及转化医学大会，DIA年会等许多行业会议都有转化医学为主题的专
题讨论。2021年成立的DIA转化医学社区以“促进中国精准医疗的发展，加速更多好药更早惠及中国患者”为使命，汇集医疗机构，
药物研发企业，诊断试剂公司等各个方面专家的力量，共同探讨转化医学及伴随诊断相关问题，达成共识，并促进中国转化医学
及伴随诊断技术的进步。
综上所述，高质量的转化离不开政、研、学、医、产、投的深度合作、优势互补。研究者更早地参与到企业的产品研发中，可帮
助企业及时发现临床实际需求和定位产品临床价值，指导产品开发，避免同质化竞争、提高研发效率；企业应更早更深入的了解
研究者开展的临床和转化工作，尽早建立合作基础，充分整合医院丰富的样本和病例等资源，将具有潜力的早期发现进行成果转
化[27]；在药品和诊断产品上市后，企业也应加强与临床专家的对话，关注临床应用中面临的实际困难和未满足需求，针对性地开
展研究；很少有企业同时具备药物和体外诊断产品的研发注册及市场推广能力，加上一些药物通过I/II期临床试验即可获得上市
批准，进一步压缩了诊断产品的开发时间，因此企业之间也应更密切合作，相辅相成，共同促进药物和诊断产品的科学研发，最
终使患者受益。
转化医学人才作为转化医学研究活动的主要参与者，在转化医学发展中的重要作用不言而喻。对于新药研发转化中“死亡谷”的现象，
有研究显示，人才缺乏、资金缺乏、转化医学中心的支持缺乏和对于专业人士的激励措施的缺乏被归纳为转化失败的主要原因[28]。
转化医学人才的匮乏在中国尤为突出。如前文所述，中国的转化医学发展起步相对晚，虽已获得各级政府和政策的大力支持，但由于
转化医学涉及的方面较广，其相应的学科发展尚未形成系统的科学体系，国内还缺少相应的人才培养机制。因此， 在转化医学人才
的培养、引导和激励方面，尚有大量工作需要得到更多的关注和践行。
转化医学人才画像
转化科学家最基本的特点是多元。转化科学家拥有深厚的科学领域专业知识和系统理解能力。2019年，NIH Gilliland 等人总结
发表了转化科学家所需的7大基本要[29]，分别是：
1) 跨界者 打破学科界限，与跨研究领域和专业的其他人合作共同推进医疗的发展；
2) 领域专家 拥有深厚的覆盖一个或多个从基础到临床再到公共卫生研究或介于两者之间的转化学科知识和经验；
3) 团队合作者 能够利用团队的优势和力量实践团队科学方法、并重视所有团队成员的贡献；
4) 流程创新者 寻求更好地理解科学以及转化过程背后的操作原则，并通过创新克服瓶颈并加速这一进程;
5) 善于沟通者 与所有转化过程中的利益相关者进行清晰的沟通；
6) 系统思考者 评估影响医疗发展的复杂的外力及其相互作用和关系，包括患者的需求和偏好、监管要求、现行标准治疗以及
市场和商务需求;
7) 严谨的研究者 在其专业领域内以最高水准进行严谨性和透明度研究，拥有强大的统计分析能力，并设计研究项目最大化
再现性。
转化医学科学家的七大基本要素 [29]
转化医学不同阶段的转化医学人才分布不尽相同。(Edward W. Holmes, MD)[30]基础研究和临床前研究者应具备一定的临床认知，
从而指导临床前实验的设计，如选用合适的实验模型和实验对照，对实验重复性、试剂等进行充分验证，合理使用统计方法等，
充分认识疾病生物学、靶点与疾病的关系、药物作用机制，以提高临床前成果的转化成功率；临床专家须具备一定的基础研究思
维，敏锐地认识临床现象背后可能存在的生物学机制，指导转化研究的方向；企业界的转化医学工作应充分发挥其影响力， 与学
术专家、研究院所、政府机构、技术公司等开展合作，并在产品研发的关键决策中发挥作用，以实现尽早将具有潜力的研究进行
转化。
转化医学人才
随着与国际学术交流日渐频繁，临床专家参与国际多中心临床研究，愈来愈多的转化研究成果在国际会议、重要期刊杂志陆续发
表，中国研究者的学术影响力有很大程度的提高，一些领域头部专家已经跻身国际最领先水平。但在现阶段，基础研究和早期靶
点发现的研究能力仍然较薄弱，很大一部分国内药企的研发还停留在me too, we too 的层面。其次，地域、机构差异仍然显著存
在，高质量转化医学文章集中在少数头部临床研究机构和科研院所，不同地区的人才配置、平台建设、样本库质量、与企业的合
作互动等方面存在较大差异。
在真实场景中，转化医学人才可能会被自己的职业环境所局限，往往只从事基础医学或者临床研究。即使在临床研究机构同时承
担临床医生及转化医学临床科学家的人才，往往被临床工作占据大部分的时间，真正可以投入临床研究的时间和精力有限[31]。而
在基础科研院所工作的人才会着重于基础医学的科学产出，没有太多机会参与临床工作获得相关经验。因此，通晓临床研究和药
物开发的临床科学家相对较少，相关的培养仍需加以时日不断加强。
对于基础生物学各个研究领域的深入需求，导致了不同细分领域之间的分隔[32]，可能也会局限人才综合各方面的知识、能力与
经验去解决复杂医学问题的能力，特别是在转化医学的T1与T2阶段。而有多个领域的知识与工作经历，可能更有助于促进转化
医学的进展[33]。
中国转化医学人才现状
由此可见，转化医学人才亟需一些有效的人才培养机制。
转化医学人才的培养
转化医学的行业正在发展，人才的培养也是亟待解决的问题。MD/PhD的培养设置有助于转化医学人才培养的项目。在这样的项
目中，学生有机会深入学习基础医学，并且获得临床实践的思维，通过参与研究项目，融合临床与科研思维。
国外的转化医学人才培养，具备多年的发展经验。大学和科研院所有培训设置，药企也有直接合作项目培养PhD，以及博士后项
目提供给刚毕业的PhD，为转化医学的职业发展铺路。NCATS从成立之初就开始制定相关培训项目，并且针对这些培训项目展
开相关研究。从2011年起，NCATS的教育专家推荐14个核心知识、技能和能力[33] 。
MNC通常有深厚的药物开发经验，丰富的管线配置，有助于转化医学人才的培养。在中国，MNC目前的转化医学工作内容主 要
是临床生物标志物的研究以及伴随诊断试剂的开发。PhD背景的研究人员进入MNC从事转化医学的工作，可以得到临床转化医
学的职业成长。而目前本土的医药生物技术公司更关注早期研究以及从临床前到临床的转化，人才培养和成长重点与MNC不同。
此外，大多数的企业，临床与临床前研究分属于不同的部门，在企业工作中，人才较难有机会积累临床与临床前的经验，临床前
与临床转化医学有一定程度的脱节。人才的培养是需要改善以满足行业发展需求的。
国内现阶段转化医学的人才培养在高校有一些实践的案例。上海交通大学的生物医学工程专业本科以及生物医学工程专业研究生
可以修一门课，即《转化医学与职业发展》。清华大学公共卫生专业高级健康管理与转化医学 (EMTM) 硕士项目是中国首个为
资深临床医生及大健康行业骨干开设的三年在职学习研究生项目。项目旨在培养有远见、有智慧、有创新开拓能力的健康领军人
才，加速基础研究向医学临床应用的转化，促进新药、新技术与新模式研发，提高整体医疗水平，推动健康科技创新。
转化医学行业内的配备人才还包括专利律师、人力资源、商业、法务等。”懂得转化医学，并且能够投资给真正好的项目的投资
人也很重要” 。在中国，早期转化医学的成果需要投资者更好的关注。
除了人才培养，人才的引导和激励也至关重要。政府、院校和企业需要有效的政策和措施，健全人才激励机制，引导人才成功，
形成良性循环体系。
国家创新、企业发展、研究型医院升级都离不开转化医学概念，转化医学正逐步成为核心竞争力。随着健康中国2030明确促进
中国人民的健康生活成为国家大计，加强转化医学推进药物研发，已经深入人心、人人了解其重要性。在此基础上，各地政府
的有力支持，各类相关技术的飞速发展，硬件上已经积累了一定的基础，相对缺乏的还是软件，即相关人才。期待在不远的将
来，随着人才培养机制逐步完善，行业人才持续积累，转化医学人才的内驱力被有效激励。同时扩大产学研的合作，各方秉承
相互支持和开放的心态，鼓励创新，以提高中国人民的健康生活为目标，发挥国内庞大患者资源的优势，践行转化医学概念，
加速促进基础研究和临床规范诊疗的共同进步。
展望
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BRAF B-Raf Proto-oncogene, Serine/Threonine Kinase B-Raf原癌基因，丝氨酸/苏氨酸激酶
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CICoR China Innovation Center of Roche 罗氏中国创新中心
CRISPR Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats 规则间隔成簇短回文重复序列
CAS9 CRISPR-Associated Protein 9 CRISPR 相关蛋白 9
CRO Contract Research Organization 合同研究组织
ctDNA Circulating Tumor Deoxyribonucleic Acid 循环肿瘤脱氧核糖核酸
CTSA Clinical and Translational Science Award 临床和转化科学奖
DIA Drug Information Association 药物信息协会
dMMR Deficient Mismatch Repair 缺陷错配修复
DoR Duration of Response 缓解持续时间
EGFR Epidermal Growth Factor Receptor 表皮生长因子受体
EMTM Executive Master of Translational Medicine 高级健康管理与转化医学硕士
FDA Food and Drug Administration （美国）食品药品监督管理局
HIV Human Immunodeficiency Virus 人类免疫缺陷病毒
IIT Investigator-initiated Clinical Trial 研究者发起的临床研究
IND Investigational New Drug 研究性新药
IOM Institute of Medicine （美国）国家医学研究院
LDL Low-density Lipoproteins 低密度脂蛋白
MBDD Model-Based Drug Development 基于模型的药物开发
MD Doctor of Medicine 临床医学博士
ML Machine Learning 机器学习
MNC Multi-national Company 跨国公司
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MSI-H High Microsatellite Instability 微卫星高度不稳定性
NCATS National Center for Advancing Translational Sciences （美国）国家转化科学促进中心
缩略词列表
NCRR National Center for Research Resources （美国）国家研究资源中心
NGS Next Generation Sequencing 二代测序技术
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NTRK Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase 神经营养性酪氨酸受体激酶
ORR Objective Response Rate 客观缓解率
OS Overall Survival 总生存期
pCR Pathologic Complete Response 病理完全缓解
PCR Polymerase Chain Reaction 聚合酶链式反应
PD Pharmacodynamics 药效学
PD-L1 Programmed Death-ligand 1 程序性死亡配体1
PDX Patient-derived Xenograft 患者来源的异种移植
PFS Progression-free Survival 无进展生存期
PhD Doctor of Philosophy 博士
PK Pharmacokinetics 药代动力学
PROTEAC Proteolysis Targeting Chimera 靶向嵌合体的蛋白水解
T Translation 转化
TMB-H High Tumor Mutational Burden 高肿瘤突变负荷
TMC Translational Medicine Community 转化医学社区
