药物经济学的基本概念
和研究方法
1
不同时期化合物的成功率
0年 2 4 6 8 10 12 14 16
5000－
10000个
筛检
250 个临床前期
试验
5个临床试验
1个被FDA批准
发现期（2－10年）
临床前期（实验及动物试验）
I期临床（20－80例安全及剂量）
II期临床（100－300例效能
及付作用）
III期临床（1000－5000例
监测长期使用付反应）
FDA评估及审批
附加的上市后试验
2
药品市场的供需双方关系
保险方支付
医师处方
药师调剂
医药公司 消费者
3
什么是药物经济学？
nn 药物经济学是卫生经济学的一部分
nn 近年来新发展起来的一门交叉学科
nn 它需要有药学，临床学，经济学，流行 病
学，临床流行病学，药物流行病学， 社会
学等多学科的知识
nn 它研究的主要内容有药品的需求，供给 ，
药品市场，药品价格，药品政策及药物的
经济学评价
4
药物经济学的用途
nn 宏观药品政策研究
nn 药品的定价研究
nn 药品经济学评价（研究成本及结果）
nn 制定保险及医院的药物目录
nn 有效配置药品资源
nn 帮助药品市场营销
nn 循证医学研究（best drug）
5
药物经济学研究的用途
nn 在新药临床试验II、 III、 IV期时进行
药物经济学评价
nn 基本药品目录及药品报销目录的制订
（临床疗效及成本效果分析）
nn 药品单独定价
nn 药品费用及药品政策的研究
nn 推动药品的市场营销
6
药物经济学的作用
nn 提高药物资源的技术效率和配置效率
nn 促进临床合理用药
nn 控制药品费用的不合理增长
nn 药物定价与报销补偿
nn 提供市场营销依据
nn 提供药品政策决策依据
7
药物经济学在我国的发展
nn 药物经济学研究在我国已有药物经济学研究在我国已有1010余年的历史余年的历史
nn 药物经济学研究在国内仍然是一门新兴发展的药物经济学研究在国内仍然是一门新兴发展的
学科学科
nn 不同学科背景的研究者对药物经济学有不同的不同学科背景的研究者对药物经济学有不同的
理解理解
nn 研究结果正逐渐被应用到药品定价、医疗保险研究结果正逐渐被应用到药品定价、医疗保险
药品目录的制定、促进临床合理用药等领域药品目录的制定、促进临床合理用药等领域
8
国内药物经济学与药物流行病学
论文数量比较（1993-2002）
发
表
论
文
数
年度
9
结果研究的定义
nn 结果研究是药物经济学相关的学科
nn 研究日常治疗过程中医学的，社会的和经
济的结果
nn 其内容与上市后药物经济学的研究有关
nn 对疾病管理项目（disease management
program）的分析与评价特别重要
10
结果研究
医学参数
经济参数
社会参数
结果
11
什么时间进行药物经济学研究
药物临床试验II、 III、 IV期
药品列入报销目录前（临床疗效及成
本效果分析）
药品需要单独定价时
12
前瞻性与回顾性研究的框架
2008 2009 2010 2012 20132002 2003 2004 2005 2006 2007
开始经济学评价开始使用新药
回顾性 前瞻性
收集资料
13
药物经济学的研究人群
根据药物注册的适应症
病人组，疾病亚组，疾病严重程度，有
无合并症的亚人群
注意分析的统计效能（分组的大小）
14
糖尿病并发症的发病率
及成本估计
nn 以发病率为基础的估计（incidence-
based estimation）
nn 选择糖尿病及非糖尿病组进行回顾队列
调查 （retrospective cohort study）
nn 观察三年，计算发病人数及年度治疗费
用
nn 比较心肌梗死，高血压，足部溃疡，终
末期肾病，脑卒中及眼疾的发病率及治
疗成本
15
各种糖尿病并发症超额医疗
费用比较（65岁以上组）
并发症 糖尿病组 非糖尿病组 平均成本
心肌梗死 3378
脑卒中 3394
终末期肾病 3442
足部溃疡 3537
眼疾 3490
高血压 3067
*以非糖尿病组无并发症者治疗费用为1 （Ramsey 1999)16
对照人群的选择
对照通常是标准的治疗方法或常用方法，
可以是药物或非药物治疗
对照是常规医疗中效果被证明的首选的治
疗方法
随着医生的用药行为和治疗方案的变化，
对照药品的选择也会不断变化
17
药物的经济学评价方法
nn 最小成本分析(CMA)
nn 成本效果分析(CEA)
nn 成本效用分析(CUA)
nn 成本效益分析(CBA)
nn 成本效率分析(cost-efficiency analysis)
nn 效益风险分析(benefit-risk analysis)
18
直接成本
nn 疾病的检测，治疗与预防有关的成本如
初级保健，社区服务，门诊和住院，诊
断，试验，药品，手术（包括OTC药物，
医用设备）
nn 非医疗直接成本，如交通，病人营养及
家属的其他开支
19
直接成本
nn 只计算与疾病有关的成本(attributable
cost)，不包括其他伴随疾病的治疗费用
nn 不同年份的医疗成本需要用消费物价指
数(CPI)校正
20
间接成本
nn 目前尚未标准化
nn 它是指因病缺勤误工，病休，失能，死
亡，提早退休，失业对病人及家属劳动
力的影响
21
药物的成本研究
nn 药品的购置成本(acquisition cost)
nn 注射消耗成本(consumables)
nn 药品监测成本
nn 药物副作用成本
nn 耐药及治疗失败的成本
nn 住院成本
22
药物经济学研究的角度
社会
卫生部门
医院
23
从全社会角度分析疾病的治疗
费用
nn 病人－直接负担的医疗费用及非医疗费用
nn 医院－直接的医疗成本
nn 医保－支付的社会统筹基金
nn 政府－全部的社会成本，包括直接医疗成
本及间接成本
24
成本研究
nn 从全社会角度（要考虑间接的生产力成
本）
nn 成本的收集（文献、DRG费用、病史分
析、数据库、 Delphi专家咨询）
nn 受各国经济、医疗实践、卫生资源利用、
贴现率的影响
nn 多国、多中心研究结果的可比性
25
我国文献报道中成本测算的差异
百分比（%）
26
1. 药物的最小成本分析
nn 相同效果时的成本比较
nn 直接成本（资源的交易成本，直接医疗
服务的住院，诊疗，护理，药品，诊断，
手术，家庭服务费。 非医疗成本的交通
费，伙食费）
nn 间接成本（生产力损失）
nn 无形成本（疼痛，忧虑）
27
2. 药物的成本效果分析
nn 效果用自然单位表示
- 治愈率
- 寿命年
- 并发症
- 生理参数
- 中间结果（血压， 血糖， 胆固醇）
- 功能状态
28
新胰岛素增敏剂的成本效果分析
nn 增量成本效果分析包括降低HbA1C，餐后
血糖，改善空腹血浆胰岛素，C多肽 ， 降
低心血管及视网膜事件
29
综合数量与生命质量的信息
A
B
0
生命质量
6 9 年
生命数量
A 6年 QoL为 =
B 9年 QoL为 =
B - A = QALYs
30
健康有关的生存质量
nn 由病人自我测量健康结果（patient-
reported outcome methodology，PRO）
nn 常用的调查表有 WHO-QoL, SF-36,
SF-12, EuroQol（EQ-5D）,
Nottingham health profile （NHP）,
Rosser index, Sickness impact
profile （SIP）等
31
冠状动脉搭桥手术与生命质量
生命质量
0 5 11
生命数量
年数
CABG
内科
治疗死亡
手术
32
生命质量与成本效用分析
A
B
死亡 0
新药干预
无干预
获得的生命
质量年
（QALY）
完全
健康
生存期
33
肾透析与肾移植的生命质量
比较
肾移植
肾透析
开始情景 死亡 期望寿命（年）
完全健康
1
0
生
命
质
量
标
准
化
A
B
A面积：QALY损失
B面积：QALY获得
34
3. 药物的成本效用分析
nn 生命质量（¥/QALY, ¥/DALY，¥/YOLS)
nn 功能状态 ( 认知， 心理功能，疲劳，生理
活动， 性功能， 社会活动， 一般健康）
nn 生活质量 （SF-36, 总体精神健康指数
(PGWB), 胃肠道症状分级体系（GSRS)
35
4. 药物的成本效益分析
nn 成本与效益均为货币单位
nn 可计算成本效益比 (BCR)
nn 可计算净效益 （效益-成本）
36
5. 药物增量成本效果(效用)分析
决策点
新药A
老药B
成本 =
成本A - 成本B
结果 =
结果A - 结果B
比较
成本A
成本B
结果A
结果B
37
治疗糖尿病边际成本效果分析
曲格列酮 磺脲类 双胍类
治疗成本($) 7781 3667 3655
存活年数
边际成本 44,237 56,888
效果比值
(ICER)
( et al. 2000 )
38
6. 药物边际成本和边际效益分析
nn 常用于新药比较研究
nn 边际成本效益比
nn B1 -B2 / C1-C2 = B /C
39
我国药物经济学论文主要撰写
者及应用的主要评价方法
经济学评价方法
论
文
报
告
比
例
%
40
国内药物经济学研究的设计和角度
41
期望效果分析
基本情况的估计分析（base case estimate
analysis）
敏感度分析（sensitivity analysis）
-- 最好的情景（best-case scenario）
-- 最差的情景（worst-case scenario）
42
药物经济学评价敏感度分析
nn 双向敏感度分析
nn 改变总住院费用， 床日费用，平均住院
日
nn 改变治愈率（%）
nn 改变生存率
nn 改变贴现率（5%）
43
药物经济学评价的四种可能结果
+/+ -/+
改进临床效果 临床效果差
降低成本 降低成本
+/- -/-
改进临床效果 临床效果差
增加成本 增加成本
44
我国药物经济学研究中存在的
问题
nn 药物经济学评价方法多数不够规范
nn 没有明确的分析角度，成本测算差异大
nn 研究结果在临床合理用药的运用差距更
大
nn 应用药物经济学评价研究的模型法国内
尚不多见，与我国疾病流行病学、临床
疗效或结果研究还没有建立大量实证研
究的基础有关
45
药物经济学评价的内容
nn 分析角度（全社会，卫生部门）
nn 成本（直接成本，间接成本）
nn 结果测量
nn 分析方法（CMA，CEA，CUA，CBA）
nn 治疗对比药物的选择
nn 资料获得的方法（RCT，meta-analysis)
nn 模型测量（modelling）
46
药物经济学评价的内容
nn 时间长短（time horizon）
nn 成本与效果的折旧（discounting）
nn 敏感度分析（sensitivity analysis）
nn 价格的选择（price list）
nn 对社会财政的影响
nn 报告格式（template）
47
世界各国药品经济学评价的发展
大洋洲大洋洲 东欧东欧 南欧南欧 西欧西欧 北欧北欧 北美北美 西亚西亚
PE PE指南指南 新西蓝新西蓝 匈牙利匈牙利 意大利意大利 比利时比利时 巴替克巴替克 加拿大加拿大
（（2121个）个） 波兰波兰 葡萄牙葡萄牙 法国法国 芬兰芬兰 美国美国
俄罗斯俄罗斯 西班牙西班牙 德国德国 爱尔兰爱尔兰
荷兰荷兰 挪威挪威
瑞士瑞士 苏格兰苏格兰
瑞典瑞典
英格兰与英格兰与
威尔士威尔士
药品目录药品目录 澳大利亚澳大利亚 比利时比利时 英格兰与英格兰与 加拿大加拿大 以色列以色列
（（66个）个） 威尔士威尔士 美国美国
杂志发表杂志发表 BMJ BMJ
* 涉及23国家28个指南
48
药物经济学评价指南的分类
nn 正式的药物经济学评价指南（强制性）
－澳大利亚，加拿大，芬兰，荷兰，
葡萄牙，英国
nn 非正式的药物经济学评价指南（自愿性）
－丹麦，爱尔兰，新西兰，挪威，美国
瑞士
nn 一般性的经济学评价指南
49
药品补偿政策的研究
补偿
用量
定价
Price Reimbursement
Volume
50
药品政策研究
nn 成本效果分析决定药品的补偿及价格谈判
nn 每QALY的增量成本是决定药品能否列入
报销范围的主要因素
nn 加拿大对通用药竞争价格有一个70/90的法
规，即第一个通用药的价格不能超过原研
药的70％, 第 二个的通用药价个不能超过
第二个通用药的90％
nn 药品的定价会引起整个医疗费用的变化，应
从药品及与健康有关的非药品成本评价
51
药品政策研究
nn 药品专利期过后在定价上仍具有原研药 与
仿制药品的区别 (leader-follower model)
nn 一般仿制药比较便宜
nn 但有时专利期过后的原研药价格不降反 升
nn 一部分患者转向购买便宜的仿制药，另 一
部分患者仍然忠于原研药(loyalty)
52
如何判断新药的价格
nn 要从是否节省总的医疗费用来看（如应用
H2受体阻滞剂后大大减少了溃疡 病的外
科手术，抗抑郁药治疗精神分裂症）
nn 要从增量（边际）的观点来看
nn 要从治疗产出的健康结果来看，包括生
存质量（HRQoL）
nn 要从是否物有所值(value of money)的观
点来看
53
国际药物经济学的发展
nn 成立国际药物经济学和结果研究学会
（ISPOR）
nn 促进药物经济学和结果研究学科的发展
nn 推动药物经济学和结果研究的实践
nn 促进成本效果和有效的卫生保健
54
今后的发展方向
nn 积极转播药物经济学的理论和知识
nn 广泛动员、发展我国药物经济学和药物
经济学的评价研究
nn 呼吁制定我国药物经济学评价指南
nn 积极参与亚洲药物经济学及结果研究协
会的工作（ISPOR Asia Consortium）
nn 目前已成立中国药物经济学及结果研究
协会（China Chapter）及复旦论坛
55
谢谢！
56
